La inyección subcutánea de las nuevas ayudas de la proteína trata hemofilia más efectivo

Pacientes con el corrimiento de la hemofilia espontáneamente o después del trauma. Los sitios mas comunes de la extracción de aire están en juntas, pero sangran pueden también suceso en cualquier tejido en la carrocería incluyendo los músculos, el cerebro, o los aros. Muchos sangran pueden ser peligrosos para la vida, órgano-amenazando o fatal. La hemofilia afecta solamente a varones porque es una condición X-conectada, es decir, los varones tienen un cromosoma X, mientras que son las hembras obligan las ondas portadoras pues tienen dos cromosomas X.

La hemofilia empeora la capacidad de la carrocería de hacer los coágulos de sangre, el proceso necesario para parar el sangrar. Los hemofílicos faltan nacidos a la proteína llamada factor de coagulación y la gente que falta el factor de coagulación VIII (FVIII) tiene hemofilia A.

Para tratar la hemofilia A, el factor de coagulación faltante VIII debe ser reemplazado. La terapia del repuesto se da profiláctico [como dimensión preventiva] para prevenir espontáneo sangra. Sin embargo, hay dos retos:

  • i) El repuesto de FVIII se hace intravenoso y muchos pacientes - especialmente niños - tienen venas que llegan hasta de la dificultad

    ii) El FVIII puede sacar una inmunorespuesta en la cual los anticuerpos se formen hacia el repuesto FVIII, así haciendo el repuesto inútil e incapaz de parar la extracción de aire.

En el multicentro, el estudio global del ASILO 3, pacientes envejecidos 12 años y más viejos fue dado una inyección [subcutánea] de la piel de la nueva proteína llamada el emicizumab, que realiza la misma función que el FVIII faltante. Las inyecciones fueron administradas semanalmente en un grupo, cada segunda semana en otro grupo y entonces el número de los pacientes de sangra medido cuando está comparado a ésos que no reciben el emicizumab.

“El emicizumab subcutáneo administrado redujo el régimen de corrimiento por el 96% en ésos que conseguían el emicizumab semanal y por el 97% en ésos que recibían bisemanalmente el emicizumab cuando estaba comparado a ésos que no recibían el emicizumab,” dice a profesor Johnny Mahlangu, hematólogo clínico y autor importante del papel publicó en New England Journal del remedio el 30 de agosto de 2018.

Mahlangu es también jefe de la escuela de la patología en la facultad de ciencias de la salud en la universidad del Witwatersrand, de Johannesburg en Suráfrica, y del jefe de la sección diagnóstica de la hematología en el departamento del remedio molecular y de la hematología en la universidad.

Además, el 56% de pacientes que recibían el emicizumab semanal y el 60% de ésos que recibían bisemanalmente el emicizumab no experimentaron ninguna acciones de la extracción de aire mientras que recibía el emicizumab. Para los pacientes ya en profilaxis, había reducción del 68% en régimen de corrimiento en emicizumab cuando estaba comparado a la profilaxis normal de FVIII.

“Hemlibra [el nombre comercial del emicizumab] es un remedio de la receta usado para prevenir o para reducir la frecuencia de los episodios de la extracción de aire en adultos y niños con la hemofilia A con los inhibidores del factor VIII. En el estudio del ASILO 3, Hemlibra mostró que un importante y reducción significativa hacia adentro sangra clínico en gente con la hemofilia A sin los inhibidores del factor VIII, mientras que las opciones de dosificación subcutáneas flexibles de ofrecimiento,” dice Mahlangu.