Que les tiges ALS/ataxia à la tension cellulaire s'ouvre la trappe de constatation nouvelle à la demande de règlement neuve s'approche

Peu de demandes de règlement existent pour les maladies neurodegenerative qui volent graduel la capacité d'une personne de déménager et penser, pourtant les résultats d'une étude neuve pourraient des approches complémentaires potentiellement ouvertes pour l'exploration.

Les scientifiques à l'université de la santé d'Utah enregistrent pour la première fois qu'une protéine, Staufen1 appelé, s'accumule en cellules des patients souffrant de l'ataxie dégénérative ou de la sclérose latérale amyotrophique (ALS), également connues sous le nom de Lou Gehrig's Disease. L'épuisement de la protéine des souris affectées a amélioré des sympt40mes comprenant le fonctionnement de moteur. Ces résultats proposent que cela la désignation d'objectifs de Staufen1 pourrait avoir la possibilité thérapeutique dans les gens. La recherche est publiée dans des transmissions de nature.

« C'est une avenue complet neuve pour penser aux maladies neurodegenerative, » dit Stefan Pulst, M.D., M. Med., présidence de la neurologie à U de la santé d'U et chercheur senior sur l'étude. « Une protéine qui n'avait été jamais connue pour être impliquée dans le neurodegeneration est maintenant un objectif grand pour des traitements médicamenteux. »

Précédemment, les chercheurs n'avaient pas considéré Staufen1 un coupable dans la maladie neurodegenerative jusqu'à ce qu'ils aient découvert son association avec l'ataxie, un état rare qui fait détruire des patients le contrôle de leur mouvement. Ils ont constaté que Staufen1 grippe Ataxin2, une protéine qui est responsable de l'ataxie et d'un facteur de risque pour des ALS.

Un rôle pour Staufen1 en pathologie de la maladie est devenu évident en l'épuisant génétiquement des souris dans une condition comme une ataxie. L'état des animaux s'est amélioré à physiologique et aux niveaux moléculaires.

Commençant à 12 semaines d'âge, les souris ont exécuté sensiblement meilleur sur un test de performance de rotarod, mesurant la durée les animaux pourraient marcher ou fonctionner sur une tige de rotation de accélération. De plus, l'expression d'une poignée de protéines qui avaient diminué en cellules du cerveau pendant la maladie a retourné de nouveau aux niveaux presque normaux.

« Staufen a été découvert dans la mouche à fruit et a été étudié la première fois pendant 30 années, mais il n'avait été jamais branché à n'importe quoi lié à la maladie, » dit Pulst. « C'est une conclusion nouvelle. » Les futures investigations se concentreront sur déterminer si des médicaments ou des traitements qui réduisent Staufen1 pourraient être développés comme demandes de règlement pour les maladies multiples.

Au delà de ces applications, la biologie de Staufen1 a pu indiquer des indices neufs au sujet de la maladie neurodegenerative. La protéine s'accumule avec Ataxin2 et tous autres protéines et RNAs dans des granules appelées de tension de boîtiers denses, un cachet d'ataxie, des ALS et d'autres conditions telles que la démence frontotemporal. Quand Staufen1 a été épuisé des souris avec l'ataxie, il a non seulement amélioré la pathologie de la maladie mais a également débarrassé des cellules des granules de tension.

Tandis que le rôle précis des granules de tension est toujours un domaine d'étude intensif, elles sont censées pour aider des cellules à survivre à la tension provoquée par des toxines ou certains états de la maladie, explique le co-auteur Daniel Scoles, Ph.D., professeur agrégé de la neurologie à U de la santé d'U. Un fonctionnement a pu être d'empêcher des protéines d'être effectué dans des conditions suboptimales.

Les découvertes branchent Staufen1 au concept apparaissant que les maladies neurodegenerative sont liées aux pannes de la manière que les cellules satisfont à la tension cellulaire. Une implication, indique Scoles, est que les traitements de Staufen1-targeted pourraient fonctionner contre un certain nombre de troubles dans lesquels les granules de tension apparaissent, bien qu'il reste à déterminer si les ensembles eux-mêmes mènent à la maladie.

« Nos résultats mettent la granule de tension à l'orientation comme structure pour viser dans la maladie, » dit Scoles.

Source : https://www.utah.edu/