Que as relações ALS/ataxia ao esforço celular abrem a porta encontrando nova ao tratamento novo aproxima-se

Poucos tratamentos existem para as doenças neurodegenerative que roubam progressivamente a capacidade de uma pessoa para se mover e pensar, contudo os resultados de um estudo novo poderiam aproximações adicionais potencial abertas para a exploração.

Os cientistas na saúde da Universidade de Utah relatam pela primeira vez que uma proteína, chamada Staufen1, acumula nas pilhas dos pacientes que sofrem da esclerose da ataxia degenerativo ou de lateral amyotrophic (ALS), igualmente conhecidas como Lou Gehrig's Disease. Esgotar a proteína dos ratos afetados melhorou os sintomas que incluem a função de motor. Estes resultados sugerem que isso visar Staufen1 poderia ter o potencial terapêutico nos povos. A pesquisa é publicada em comunicações da natureza.

“Esta é uma avenida completamente nova para pensar sobre doenças neurodegenerative,” diz Stefan Pulst, M.D., Dr. MED., cadeira da neurologia em U da saúde de U e investigador sénior no estudo. “Uma proteína que seja sabida nunca para ser envolvida no neurodegeneration é agora um grande alvo para tratamentos da droga.”

Previamente, os pesquisadores não consideraram Staufen1 um culpado na doença neurodegenerative até que descobriram sua associação com a ataxia, uma condição rara que fizesse com que os pacientes percam o controle de seu movimento. Encontraram que Staufen1 liga Ataxin2, uma proteína que fosse responsável para a ataxia e um factor de risco para o ALS.

Um papel para Staufen1 na patologia da doença tornou-se evidente em cima genetically de esgotá-la dos ratos com ataxia-como a circunstância. A condição dos animais melhorou a níveis fisiológicos e moleculars.

Começando em 12 semanas da idade, os ratos executaram significativamente melhor em um teste de desempenho do rotarod, medindo a duração os animais poderiam andar ou ser executado em uma haste de giro de aceleração. Além, a expressão de um punhado das proteínas que tinham diminuído nos neurónios durante a doença reverteu de volta aos níveis quase normais.

“Staufen foi descoberto na mosca de fruto e foi estudado primeiramente por 30 anos, mas tinha sido conectado nunca a qualquer coisa relativo à doença,” diz Pulst. “Este é encontrar novo.” As investigações futuras centrar-se-ão sobre a determinação de se as drogas ou as terapias que reduzem Staufen1 poderiam ser desenvolvidas como tratamentos para doenças múltiplas.

Além destas aplicações, a biologia de Staufen1 podia revelar indícios novos sobre a doença neurodegenerative. A proteína acumula com Ataxin2 e as outras proteínas e RNAs nos conjuntos densos chamados grânulo do esforço, uma indicação da ataxia, ALS e outras condições tais como a demência frontotemporal. Quando Staufen1 foi esgotado dos ratos com a ataxia, ele melhorado não somente a patologia da doença mas de pilhas igualmente livradas de grânulo do esforço.

Quando o papel preciso de grânulo do esforço for ainda uma área de estudo intensiva, estão acreditados para ajudar pilhas a resistir ao esforço causado por toxinas ou determinadas condições da doença, explicam o co-autor Daniel Scoles, Ph.D., professor adjunto da neurologia em U da saúde de U. Uma função podia ser impedir que as proteínas estejam feitas sob circunstâncias suboptimal.

Os resultados conectam Staufen1 ao conceito emergente que as doenças neurodegenerative estão ligadas aos maus funcionamentos na maneira que as pilhas lidam com o esforço celular. Uma implicação, diz Scoles, é que as terapias de Staufen1-targeted poderiam trabalhar contra um número de desordens em que os grânulo do esforço emergem, embora permaneça ser determinado se os agregados eles mesmos conduzem à doença.

“Nossos resultados põem o grânulo do esforço no foco como uma estrutura para visar na doença,” diz Scoles.

Source: https://www.utah.edu/