Que los eslabones ALS/ataxia a la tensión celular se abren la puerta que encuentra nueva al nuevo tratamiento se acerca

Pocos tratamientos existen para las enfermedades neurodegenerative que roban progresivamente la capacidad de una persona de moverse y de pensar, con todo los resultados de un nuevo estudio podrían las aproximaciones adicionales potencialmente abiertas para la exploración.

Los científicos en la universidad de la salud de Utah denuncian por primera vez que una proteína, llamada Staufen1, acumula en las células de los pacientes que sufren de la ataxia o de la esclerosis lateral amiotrófica degenerativa (ALS), también conocidas como Lou Gehrig's Disease. El agotamiento de la proteína de ratones afectados perfeccionó síntomas incluyendo la función de motor. Estos resultados sugieren que eso el alcance de Staufen1 podría tener potencial terapéutico en gente. La investigación se publica en comunicaciones de la naturaleza.

“Esto es una avenida totalmente nueva para pensar en enfermedades neurodegenerative,” dice a Stefan Pulst, M.D., el Dr. MED., silla de la neurología en U de la salud de U y investigador sénior en el estudio. “Una proteína que nunca había sido sabida para ser implicada en el neurodegeneration ahora es un gran objetivo para los tratamientos de la droga.”

Previamente, los investigadores no habían considerado Staufen1 un culpable en enfermedad neurodegenerative hasta que descubrieran su asociación con la ataxia, una condición rara que hace a pacientes perder mando de su movimiento. Encontraron que Staufen1 ata Ataxin2, una proteína que sea responsable de la ataxia y de un factor de riesgo para el ALS.

Un papel de Staufen1 en patología de la enfermedad se ponía de manifiesto sobre genético el agotamiento de ella de ratones con ataxia-como la condición. La condición de los animales perfeccionó en los niveles fisiológicos y moleculares.

Comenzando en 12 semanas de la edad, los ratones realizaron importante mejor en una prueba de funcionamiento del rotarod, midiendo el largo del tiempo los animales podrían recorrer o ejecutarse en una varilla de giro acelerante. Además, la expresión de un puñado de proteínas que habían disminuido en neuronas durante enfermedad invirtió de nuevo a niveles casi normales.

“Staufen primero fue descubierto en la mosca del vinagre y se ha estudiado por 30 años, pero nunca había sido conectado con cualquier cosa relacionada con la enfermedad,” dice Pulst. “Éste es el encontrar nuevo.” Las investigaciones futuras se centrarán en la determinación de si las drogas o las terapias que reducen Staufen1 se podrían desarrollar como tratamientos para las enfermedades múltiples.

Más allá de estos usos, la biología de Staufen1 podía revelar nuevas pistas sobre enfermedad neurodegenerative. La proteína acumula con el Ataxin2 y las otras proteínas y RNAs en los atados densos llamados gránulos de la tensión, un sello de la ataxia, ALS y otras condiciones tales como demencia frontotemporal. Cuando Staufen1 fue agotado de ratones con la ataxia, no sólo perfeccionó la patología de la enfermedad pero también libró las células de los gránulos de la tensión.

Mientras que el papel exacto de los gránulos de la tensión sigue siendo un campo de estudio intensivo, se creen para ayudar a las células para resistir a la tensión causada por las toxinas o ciertas condiciones de la enfermedad, explican al co-autor Daniel Scoles, Ph.D., profesor adjunto de la neurología en U de la salud de U. Una función podía ser evitar que las proteínas sean hechas bajo condiciones subóptimas.

Las conclusión conectan Staufen1 con el concepto emergente que las enfermedades neurodegenerative están conectadas a los funcionamientos incorrectos de la manera que las células hacen frente a la tensión celular. Una implicación, dice Scoles, es que las terapias de Staufen1-targeted podrían trabajar contra varios desordenes en los cuales los gránulos de la tensión emergen, aunque quede determinar si los agregados ellos mismos llevan a la enfermedad.

“Nuestros resultados ponen el gránulo de la tensión en foco como estructura para apuntar en enfermedad,” dice Scoles.

Fuente: https://www.utah.edu/