Alexion anuncia que los resultados positivos a partir de la fase 3 PREVIENEN el estudio de Soliris en pacientes con NMOSD

Alexion Pharmaceuticals, Inc. anunció hoy que los resultados positivos del topline a partir de la fase 3 PREVIENEN el estudio de Soliris® (eculizumab) en pacientes con el desorden anticuerpo-positivo auto del espectro del optica del neuromyelitis anti-aquaporin-4 (AQP4) (NMOSD). NMOSD es un raro, devastando, desorden complemento-mediado del sistema nervioso central caracterizado por recaídas. Cada recaída da lugar a la acumulación de manera gradual de incapacidad, incluyendo ceguera y parálisis, y a la muerte a veces prematura. Pacientes que hacen que los autoanticuerpos anti-AQP4 representen aproximadamente tres cuartos de todos los pacientes con NMOSD. No hay actualmente terapias aprobadas para esta enfermedad.

El estudio resolvió su punto final primaria del tiempo a la primera recaída juzgada de la en-juicio, demostrando que el tratamiento con Soliris® redujo el riesgo de recaída de NMOSD por el 94,2 por ciento comparado al placebo (p < 0,0001). En 48 semanas, el 97,9 por ciento de pacientes que recibían Soliris® estaba libre de la recaída comparada al 63,2 por ciento de pacientes que recibían placebo. Soliris® generalmente bien fue tolerado con un perfil de seguro constante con ése visto en estudios clínicos anteriores y uso del mundo real en sus tres indicaciones aprobadas. No se observó ningunos casos de la infección meningocócica.

“Estos resultados excedieron lejos nuestras expectativas. La reducción notable en riesgo de la recaída demuestra la capacidad única de Soliris® de inhibir el complemento, y sugiere un nuevo tratamiento prometedor para NMOSD,” dijo a Juan Orloff, M.D., vicepresidente ejecutivo y jefe de la investigación y del revelado en Alexion. “Dado que los pacientes no tienen actualmente ninguna terapia aprobada, nos estamos moviendo rápidamente para discutir estos resultados con los reguladores y el archivo para la aprobación en los E.E.U.U., la UE, y el Japón.”

“La meta fundamental en tratar NMOSD es prevención de la recaída como cada incapacidad de aumentos posteriores de la recaída, que hace esta enfermedad que devasta tan. Por décadas, hemos estado esperando una terapia que puede prevenir recaída y la acumulación subsiguiente de incapacidad dirigiendo una causa subyacente crítica de la enfermedad,” dijimos el exacción de tributos de Michael, M.D., el Ph.D., el profesor adjunto en la Universidad John Hopkins, y al director de la clínica de Neuromyelitis Optica en Baltimore, Doctor en Medicina. “El efecto sustancial de Soliris® considerado en esta puesta de la primera piedra seleccionada al azar, estudio controlado en NMOSD podría potencialmente sentir bien a un momento crucial para los pacientes y a sus familias que viven en el miedo constante de la recaída.

Fuente: https://news.alexionpharma.com/press-release/product-news/alexion-announces-successful-phase-3-prevent-study-soliris-eculizumab-pat