Alnylam annonce des résultats positifs d'étude de la phase 3 de givosiran pour traiter le porphyria hépatique aigu

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., la principale compagnie de thérapeutique de RNAi, aujourd'hui annoncés résultats positifs de topline de l'analyse intérimaire de l'étude de la phase 3 d'ENVISAGEMENT du givosiran, une synthase acide aminolévulinique de désignation d'objectifs thérapeutique d'investigation 1 (ALAS1) de RNAi pour la demande de règlement du porphyria hépatique aigu (AHP). L'analyse intérimaire préspécifiée a été basée sur abaisser des niveaux urinaires d'ALUMINIUMS comme biomarqueur de remplacement qui est passablement pour prévoir l'avantage clinique.

Les résultats de l'analyse intérimaire ont prouvé que la demande de règlement de givosiran a été associée statistiquement à une réduction significative dans les niveaux urinaires d'ALUMINIUMS dans les patients intermittents aigus (AIP) de porphyria, relativement au placebo (p moins de 0,001). La compagnie planification pour discuter ces caractéristiques et le circuit de réglementation vers l'avant avec la FDA, et, en attendant les résultats de ces discussions, destine pour déposer une application neuve de médicament (NDA) ou autour derrière le fin d'année 2018 à l'appui d'une approbation accélérée par potentiel. L'analyse intérimaire a eu un jour de l'arrêté comptable de caractéristiques du 22 août 2018 et compris 43 patients avec AHPs (41 patients présentant AIP, un avec varient le porphyria [VP], et un avec la coproporphyrie héréditaire [HCP]) qui étaient sur l'étude pendant au moins trois mois. En date du jour de l'arrêté comptable de caractéristiques, il n'y avait aucune mort, et les événements défavorables sérieux (SAEs) étaient rapportés dans 22 pour cent (5/23) de patients de givosiran et 10 pour cent (2/20) de témoins placebo. Un patient (4 pour cent) sur le givosiran a discontinué la demande de règlement due à une augmentation en transaminase de foie - qui a résolu - qu'était plus grand que huit fois la limite supérieure de la normale (ULN), une règle l'arrêt protocole-définie. Il n'y avait aucun arrêt de demande de règlement dans le groupe de placebo.

« L'AHPs sont les maladies dévastatrices dans lesquelles les patients souffrent de débiliter des crises ainsi que douleur chronique et fatigue neurovisceral. Nous sommes heureux et que l'analyse intérimaire de l'étude de la phase 3 d'ENVISAGEMENT a expliqué que la demande de règlement de givosiran a été associée à abaisser statistiquement significatif des ALUMINIUMS, un biomarqueur de la maladie passablement vraisemblablement pour prévoir l'avantage clinique, » a dit Akshay Vaishnaw, M.D. encouragé, Ph.D., président de recherche et développement chez Alnylam. « Avec ces résultats intérimaires à disposition, nous planification pour contacter la FDA pour discuter les résultats et le profil général d'avantage-risque pour une présentation potentielle d'avis de conformité ou autour derrière le fin d'année à l'appui d'une approbation accélérée. Dans le même temps, l'adhérence dans ENVISION a complété d'avance, nous attendons avec intérêt d'enregistrer des résultats de topline pour la pleine étude au début de l'année prochaine. Si l'efficacité clinique et la sécurité acceptable sont confirmées dans la pleine étude, nous croyons que le givosiran a le potentiel de transformer les durées des patients vivant avec un AHP. »

Alnylam continue à doser des patients dans l'actuel ENVISAGENT l'étude, où l'adhérence a été complétée d'avance 94 patients d'AHP. La compagnie compte enregistrer à topline de pleins résultats d'étude du point final primaire - le taux d'attaque annualisé après six mois de demande de règlement - début 2019.

Source : http://investors.alnylam.com/news-releases/news-release-details/alnylam-announces-positive-topline-results-interim-analysis