Alnylam annuncia i risultati positivi dallo studio di fase 3 del givosiran per il trattamento dei porfiria epatici acuti

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., la società principale di terapeutica di RNAi, risultati positivi oggi annunciati di topline dall'analisi provvisoria dello studio del givosiran, una sintasi acida amminolevulinica d'ottimizzazione terapeutica d'investigazione 1 (ALAS1) di fase 3 di PREVISIONE di RNAi per il trattamento di porfiria epatici acuti (AHP). L'analisi provvisoria prespecificata è stata basata sull'abbassamento dei livelli urinarii dell'ALA come biomarcatore sostitutivo che è ragionevolmente probabile predire il vantaggio clinico.

I risultati dell'analisi provvisoria hanno indicato che il trattamento di givosiran è stato associato con una riduzione statisticamente significativa dei livelli urinarii dell'ALA nei pazienti intermittenti acuti (AIP) di porfiria, riguardante placebo (P di meno di 0,001). La società pianificazione discutere questi dati ed il percorso regolatore in avanti con FDA e, in attesa del risultato di quelle discussioni, intende file un'applicazione nuova della droga (NDA) a o intorno alla fine d'anno 2018 a sostegno di un'approvazione accelerata potenziale. L'analisi provvisoria ha avuta una data di taglio di dati del 22 agosto 2018 ed inclusa 43 pazienti con AHPs (41 paziente con AIP, uno con variega i porfiria [VP] ed uno con il coproporphyria ereditario [HCP]) che erano sullo studio per almeno tre mesi. A partire dalla data di taglio di dati, non c'erano morti e gli eventi avversi seri (SAEs) sono stati riferiti in 22 per cento (5/23) dei pazienti di givosiran e 10 per cento (2/20) dei pazienti di placebo. Un paziente (4 per cento) sul givosiran ha interrotto il trattamento dovuto un aumento in transaminasi del fegato - che risolto - che era maggior di otto volte il limite superiore del normale (ULN), una norma di fermata protocollo-definita. Non c'erano le sospensioni del trattamento nel gruppo del placebo.

“Il AHPs è malattie devastanti in cui i pazienti soffrono sia dagli attacchi neurovisceral debilitanti come pure dolore che fatica cronici. Siamo piacevoli e che l'analisi provvisoria dello studio di fase 3 della PREVISIONE ha dimostrato che il trattamento di givosiran è stato associato con l'abbassamento statisticamente significativo dell'ALA, un biomarcatore di malattia ragionevolmente probabilmente per predire vantaggio clinico,„ ha detto Akshay Vaishnaw, M.D. incoraggiante, Ph.D., Presidente di ricerca e sviluppo a Alnylam. “Con questi risultati provvisori a disposizione, pianificazione incontrare FDA per discutere i risultati ed il profilo globale di vantaggio-rischio per un'osservazione di potenziale NDA a o intorno alla fine d'anno a sostegno di un'approvazione accelerata. Nel frattempo, con l'iscrizione ENVISION ha completato prima del previsto, aspettiamo con impazienza di riferire i risultati di topline per lo studio completo all'inizio dell'anno prossimo. Se l'efficacia clinica e la sicurezza accettabile sono confermate nello studio completo, crediamo che il givosiran abbia il potenziale di trasformare le vite dei pazienti che vivono con un AHP.„

Alnylam continua a dosare i pazienti nell'in corso PREVEDE lo studio, dove l'iscrizione è stata completata prima del previsto con 94 pazienti di AHP. La società pensa riferire a topline i risultati completi di studio del punto finale primario - il tasso di attacco annualizzato dopo sei mesi del trattamento - all'inizio del 2019.

Sorgente: http://investors.alnylam.com/news-releases/news-release-details/alnylam-announces-positive-topline-results-interim-analysis