Alnylam anuncia resultados positivos do estudo da fase 3 do givosiran para tratar o porphyria hepática agudo

Alnylam Fármacos, Inc., empresa principal da terapêutica de RNAi, resultados positivos hoje anunciados do topline da análise provisória do estudo do givosiran, uma sintase ácida aminolevulinic de escolha de objectivos terapêutica de investigação 1 da fase 3 da PREVISÃO de RNAi (ALAS1) para o tratamento do porphyria hepática agudo (AHP). A análise provisória pré-especificada foi baseada na redução de níveis urinários de ALÁ como um biomarker substituto que fosse razoavelmente provável prever o benefício clínico.

Os resultados da análise provisória mostraram que o tratamento do givosiran estêve associado com uma redução estatìstica significativa em níveis urinários de ALÁ em pacientes intermitentes agudos (AIP) do porphyria, relativo ao placebo (p menos de 0,001). A empresa planeia discutir estes dados e o trajecto regulador para a frente com o FDA, e, durante o resultado daquelas discussões, pretende arquivar uma aplicação nova da droga (NDA) ou em torno do final do ano 2018 a favor de uma aprovação acelerada potencial. A análise provisória teve uma tâmara de interrupção dos dados do 22 de agosto de 2018 e incluída 43 pacientes com AHPs (41 pacientes com AIP, um com variegate o porphyria [VP], e um com coproporphyria hereditário [HCP]) que eram no estudo no mínimo três meses. Até à data da tâmara de interrupção dos dados, não havia nenhuma morte, e os eventos adversos sérios (SAEs) foram relatados em 22 por cento (5/23) de pacientes do givosiran e em 10 por cento (2/20) de pacientes de placebo. Um paciente (4 por cento) no givosiran interrompeu o tratamento devido a um aumento no transaminase do fígado - que resolveu - que era maior de oito vezes o limite superior do normal (ULN), uma regra de parada protocolo-definida. Não havia nenhuma descontinuação do tratamento no grupo do placebo.

“O AHPs é as doenças devastadores em que os pacientes sofrem dos ataques neurovisceral debilitantes assim como dor e fadiga crônicas. Nós somos satisfeitos e que a análise provisória do estudo da fase 3 da PREVISÃO demonstrou que o tratamento do givosiran estêve associado com a redução estatìstica significativa de ALÁ, um biomarker da doença razoavelmente provavelmente para prever o benefício clínico,” disse Akshay Vaishnaw, M.D. encorajador, Ph.D., presidente da investigação e desenvolvimento em Alnylam. “Com estes resultados provisórios à disposição, nós planeamos encontrar o FDA para discutir os resultados e o perfil total do benefício-risco para uma submissão do potencial NDA ou em torno do final do ano a favor de uma aprovação acelerada. Entretanto, com registro ENVISION terminou antes do previsto, nós olhamos para a frente a relatar resultados do topline para o estudo completo no início do próximo ano. Se a eficácia clínica e a segurança aceitável são confirmadas no estudo completo, nós acreditamos que o givosiran tem o potencial transformar as vidas dos pacientes que vivem com um AHP.”

Alnylam continua a dosar pacientes no em curso PREVÊ o estudo, onde o registro foi terminado antes do previsto com os 94 pacientes de AHP. A empresa espera relatar ao princípio de 2019 a topline resultados completos do estudo do valor-limite preliminar - a taxa de ataque annualized após seis meses do tratamento -.

Source: http://investors.alnylam.com/news-releases/news-release-details/alnylam-announces-positive-topline-results-interim-analysis