Alnylam anuncia resultados positivos del estudio de la fase 3 del givosiran para tratar porphyria hepático agudo

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., la compañía de cabeza de la terapéutica de RNAi, hoy anunciados resultados positivos del topline del análisis interino del estudio del givosiran, un synthase ácido aminolevulínico de alcance terapéutico de investigación 1 (ALAS1) de la fase 3 de la PREVISIÓN de RNAi para el tratamiento del porphyria hepático agudo (AHP). El análisis interino especificado primero fue basado en bajar de los niveles urinarios del ALA como biomarker sustituto que es razonablemente probable predecir la ventaja clínica.

Los resultados del análisis interino mostraron que el tratamiento del givosiran fue asociado a una reducción estadístico importante en niveles urinarios del ALA en pacientes intermitentes agudos (AIP) del porphyria, en relación con el placebo (p menos de 0,001). La compañía proyecta discutir estos datos y el camino regulador adelante con el FDA, y, hasta que finalice el resultado de esas discusiones, se prepone presentar un nuevo uso de la droga (NDA) en o alrededor del final de año 2018 en apoyo de una aprobación acelerada potencial. El análisis interino tenía una fecha final de los datos del 22 de agosto de 2018 e incluida 43 pacientes con AHPs (41 pacientes con AIP, uno con varían el porphyria [VP], y uno con el coproporphyria hereditario [HCP]) que eran en estudio por lo menos tres meses. A partir de la fecha final de los datos, no había muertes, y las acciones adversas serias (SAEs) fueron denunciadas en el 22 por ciento (5/23) de pacientes del givosiran y el 10 por ciento (2/20) de pacientes de placebo. Un paciente (el 4 por ciento) en givosiran interrumpió el tratamiento debido a un aumento en la aminotransferasa del hígado - que resuelto - que era mayor de ocho veces el límite superior de normal (ULN), una regla de detención protocolo-definida. No había discontinuaciones del tratamiento en el grupo del placebo.

“El AHPs es las enfermedades devastadoras en las cuales los pacientes sufren de ataques neurovisceral debilitantes así como dolor y fatiga crónicos. Estamos contentos y que el análisis interino del estudio de la fase 3 de la PREVISIÓN demostrara que el tratamiento del givosiran fuera asociado a bajar estadístico importante del ALA, un biomarker de la enfermedad razonablemente probablemente para predecir la ventaja clínica,” dijo a Akshay Vaishnaw, M.D. alentador, Ph.D., presidente de la investigación y desarrollo en Alnylam. “Con estos resultados interinos a disposición, proyectamos resolver con el FDA para discutir los resultados y el perfil total del ventaja-riesgo para una presentación del potencial NDA en o alrededor del final de año en apoyo de una aprobación acelerada. Mientras tanto, con el alistamiento en ENVISION terminó antes de lo previsto, observamos adelante a denunciar los resultados del topline para el estudio completo a principios del próximo año. Si la eficacia clínica y el seguro aceptable se confirman en el estudio completo, creemos que el givosiran tiene el potencial de transformar las vidas de los pacientes que viven con un AHP.”

Alnylam continúa dosificar a pacientes en el en curso PREVE el estudio, donde el alistamiento fue terminado antes de lo previsto con 94 pacientes de AHP. La compañía prevee denunciar a topline resultados completos del estudio de la punto final primaria - el régimen de ataque anualizado después de seis meses del tratamiento - a principios de 2019.

Fuente: http://investors.alnylam.com/news-releases/news-release-details/alnylam-announces-positive-topline-results-interim-analysis