Alnylam soumet la requête de CTA à MHRA à l'étude initiée de la phase 1/2 d'ALN-AAT02

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., la principale compagnie de thérapeutique de RNAi, annoncée aujourd'hui qu'il a soumis une requête d'autorisation (CTA) de test clinique l'autorité de régulation de médicaments et de santé à produits (MHRA) pour commencer une étude de la phase 1/2 d'ALN-AAT02, une álpha-1-antitrypsine de désignation d'objectifs thérapeutique d'investigation de RNAi (AAT) pour la demande de règlement de l'affection hépatique déficit-associée d'AAT (affection hépatique alpha-1). ALN-AAT02 est le premier RNAi d'investigation d'Alnylam thérapeutique utilisant la chimie améliorée de la stabilisation de la compagnie plus la technologie du GalNAc-conjugué (ESC+).

« Nous sommes heureux de relancer nos efforts pour développer une demande de règlement pour l'affection hépatique alpha-1, où il y a le besoin imprévisible élevé avec la greffe de foie comme seule option de traitement disponible, » avons dit Thomas Hoock, Ph.D., le vice-président, fil de programme pour ALN-AAT02 chez Alnylam. « Nous sommes également excités pour qu'ALN-AAT02 entre dans la clinique comme premier RNAi d'investigation thérapeutique qui influencera les améliorations significatif que nous avons effectuées à notre plate-forme de conjugué de GalNAc-siRNA. En attendant le contrôle par retour de l'information du MHRA, nous attendons avec intérêt d'évaluer la sécurité, la pharmacodynamie, et l'activité clinique de cette molécule dans une étude de la phase 1/2 dans les volontaires en bonne santé et les adultes avec l'affection hépatique alpha-1, que nous comptons commencer par le fin d'année 2018. »