Alnylam presenta la domanda di CTA a MHRA allo studio iniziato di fase 1/2 di ALN-AAT02

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., la società principale di terapeutica di RNAi, annunciata oggi che ha presentato una domanda di autorizzazione (CTA) di test clinico agenzia regolatrice ai prodotti di sanità e delle medicine (MHRA) per iniziare uno studio di fase 1/2 di ALN-AAT02, un'alfa-1-antitripsina d'ottimizzazione terapeutica d'investigazione di RNAi (AAT) per il trattamento dell'affezione epatica carenza-associata di AAT (affezione epatica alpha-1). ALN-AAT02 è il primo RNAi d'investigazione di Alnylam terapeutico utilizzando la chimica migliorata della stabilizzazione della società più la tecnologia del GalNAc-coniugato (ESC+).

“Siamo soddisfatti di reignite i nostri sforzi per sviluppare un trattamento per l'affezione epatica alpha-1, dove c'è bisogno su insoddisfatto con trapianto del fegato come la sola opzione disponibile del trattamento,„ abbiamo detto Thomas Hoock, il Ph.D., il vicepresidente, cavo di programma per ALN-AAT02 a Alnylam. “Egualmente siamo eccitati affinchè ALN-AAT02 entriamo nella clinica come il primo RNAi d'investigazione terapeutico che farà leva i potenziamenti che significativi abbiamo fatto alla nostra piattaforma del coniugato di GalNAc-siRNA. In attesa di feedback dal MHRA, aspettiamo con impazienza di valutare la sicurezza, le farmacodinamica e l'attività clinica di questa molecola in uno studio di fase 1/2 in volontari sani ed in adulti con l'affezione epatica alpha-1, che pensiamo iniziare dalla fine d'anno 2018.„