Alnylam submete a aplicação de CTA a MHRA ao estudo iniciado da fase 1/2 de ALN-AAT02

Alnylam Fármacos, Inc., a empresa principal da terapêutica de RNAi, anunciada hoje que submeteu uma aplicação da autorização (CTA) do ensaio clínico a entidade regular aos produtos das medicinas e dos cuidados médicos (MHRA) para iniciar um estudo da fase 1/2 de ALN-AAT02, um antitrypsin alpha-1 de escolha de objectivos terapêutico de investigação de RNAi (AAT) para o tratamento de infecção hepática deficiência-associada de AAT (infecção hepática alpha-1). ALN-AAT02 é o primeiro RNAi de investigação de Alnylam terapêutico utilizando a química aumentada da estabilização da empresa mais a tecnologia do GalNAc-conjugado (ESC+).

“Nós somos satisfeitos reignite nossos esforços para desenvolver um tratamento para a infecção hepática alpha-1, onde há uma necessidade altamente não satisfeita com transplantação do fígado como a única opção disponível do tratamento,” dissemos Thomas Hoock, Ph.D., vice-presidente, chumbo do programa para ALN-AAT02 em Alnylam. “Nós somos igualmente entusiasmado para que ALN-AAT02 entre na clínica como o primeiro RNAi de investigação terapêutico que leverage os realces que significativos nós fizemos a nossa plataforma do conjugado de GalNAc-siRNA. Durante o feedback do MHRA, nós olhamos para a frente a avaliar a segurança, as farmacodinâmica, e a actividade clínica desta molécula em um estudo da fase 1/2 em voluntários e em adultos saudáveis com infecção hepática alpha-1, que nós esperamos iniciar pelo final do ano 2018.”