Alnylam presenta la solicitud de CTA a MHRA al estudio iniciado de la fase el 1/2 de ALN-AAT02

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., la compañía de cabeza de la terapéutica de RNAi, anunciada hoy que ha presentado una solicitud de la autorización de la juicio (CTA) clínica la dependencia reguladora a los productos del remedio y de la atención sanitaria (MHRA) para iniciar un estudio de la fase el 1/2 de ALN-AAT02, una alfa-1-antitripsina de alcance terapéutica de investigación de RNAi (AAT) para el tratamiento de la enfermedad del higado deficiencia-asociada de AAT (enfermedad del higado alpha-1). ALN-AAT02 es primer RNAi de investigación de Alnylam terapéutico utilizando la química aumentada de la estabilización de la compañía más tecnología de la GalNAc-conjugación (ESC+).

“Estamos satisfechos reignite nuestros esfuerzos de desarrollar un tratamiento para la enfermedad del higado alpha-1, donde hay necesidad arriba incumplida con el trasplante del hígado como la única opción disponible del tratamiento,” dijimos a Thomas Hoock, Ph.D., vicepresidente, guía del programa para ALN-AAT02 en Alnylam. “También nos excitan para que ALN-AAT02 entre en la clínica como el primer RNAi de investigación terapéutico que leverage los aumentos importantes que hemos hecho a nuestra plataforma de la conjugación de GalNAc-siRNA. Hasta que finalice la reacción del MHRA, observamos adelante a evaluar el seguro, la farmacodinámica, y la actividad clínica de esta molécula en un estudio de la fase el 1/2 en voluntarios y adultos sanos con la enfermedad del higado alpha-1, que preveemos iniciar por el final de año 2018.”