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Alnylam anuncia resultados positivos del estudio de la fase el 1/2 del lumasiran para tratar hyperoxaluria-1 primario

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., la compañía de cabeza de la terapéutica de RNAi, hoy anunciados resultados positivos actualizados de su estudio clínico del lumasiran, una oxidasis de alcance terapéutica de investigación, subcutáneo administrada de la fase el 1/2 del glicolato de RNAi (GO) para el tratamiento del tipo 1 primario del hyperoxaluria (PH1). Los resultados fueron presentados en la sociedad de 2018 europeos para la reunión anual pediátrica de la nefrología (ESPN) el 4 de octubre en Antalya, Turquía. La compañía también anunció el lanzamiento de ILLUMINATE-A, una juicio giratoria de la fase 3 globales del lumasiran en niños y a adultos con PH1. El estudio alistará a aproximadamente 30 pacientes y se diseña en la alineación del FDA con una punto final primaria basada en la reducción del oxalato urinario en seis meses. Alnylam prevee denunciar resultados del topline de ILLUMINATE-A a finales de 2019 y, si positivo, somete las limaduras para la aprobación reglamentaria que comienza a principios de 2020.

Los nuevos resultados del estudio de la fase el 1/2 eran a partir de una fecha final de los datos del 15 de agosto de 2018. Lumasiran demostró una reducción máxima media en el oxalato urinario del 75 por ciento (alcance: el 43-87 por ciento) en relación con línea de fondo a través de las cohortes dosificadas en 1 mg/kg mensual o 3 mg/kg mensuales o trimestrales (N=20). La línea de fondo en relación con de la reducción media era el 66 por ciento cuando estaba medida 28 días asienta la dosis pasada. Todos los pacientes (el 100 por ciento) lograron el oxalato que bajaba a menos de 1,5 veces el límite superior de normal (menos de 0,69 mmol/24hr/1.73m2). Entre los pacientes que recibían 3 dosis mensuales o trimestrales del mg/kg del lumasiran (N=12), el 83 por ciento logró niveles urinarios del oxalato dentro del alcance normal (menos de 0,46 mmol/24hr/1.73m2). Además, los pacientes lumasiran-tratados en todas las cohortes experimentaron una disminución máxima media del 76 por ciento de la índice del oxalato urinario a la creatinina - una dimensión corroborativa de la reducción del oxalato que dirige la variabilidad que es inherente a 24 colecciones de la orina de la hora.

“Estamos satisfechos presentar estos datos que creamos ofrezcamos un asiento fuerte para el lumasiran como RNAi de investigación terapéutico para el tratamiento de PH1, una enfermedad devastadora y peligrosa para la vida causada por la superproducción del oxalato que deposita en los riñones y otros tejidos. También nos excitan ahora para haber iniciado el estudio giratorio de la fase 3 de ILLUMINATE-A, que se prevee que lea a finales de 2019, soportando una aprobación reglamentaria potencial en 2020, si positivo,” dijo Pritesh J. Gandhi, PharmD., el vicepresidente y director general, programa de Lumasiran en Alnylam. “Dado la falta de opciones aprobadas del tratamiento, creemos que el lumasiran tiene el potencial de dirigir la necesidad incumplida importante que PH1 representa.”

“PH1 es una enfermedad ultra-rara caracterizada por una disminución inevitable y progresiva en la función del riñón que lleva a las manifestaciones y final a la disfunción sistémicas del multi-órgano. Una vez que los riñones fallan, la única opción terapéutica viable es un trasplante doble del hígado/del riñón,” dijo a profesor Pierre Cochat, M.D., Ph.D., centro de referencia para las enfermedades de riñón raras, hospital de la universidad de Lyon, Francia; El presidente, la asociación pediátrica internacional de la nefrología (IPNA) y un investigador en el lumasiran estudian. “Dado la necesidad incumplida profunda en esta fijación de la enfermedad, los resultados de la fase el 1/2 presentados del lumasiran son encouraging, determinado a la luz del efecto clínico significativo del lumasiran sobre bajar el oxalato urinario para cada paciente en relación con su línea de fondo y con todos los pacientes que logran niveles casi normales de oxalato.”

Los resultados del seguro de la fase el 1/2 en pacientes con PH1 fueron basados en una duración mediana del estudio de siete meses (alcance: 5 a 14 meses) desde la primera dosis. A partir de la fecha final de los datos, no había discontinuaciones del tratamiento del estudio. Las acciones adversas serias (SAEs) fueron denunciadas para una paciente (el 33 por ciento) recibiendo el placebo y a cinco pacientes (el 25 por ciento) que recibían lumasiran; no se relacionó ningunos con la droga del estudio. El paciente de placebo experimentó piedras de la pielonefritis aguda y de riñón. Los pacientes del lumasiran con SAEs incluyeron a un paciente con vomitar, un paciente con dolor abdominal, fiebre y el vomitar, un paciente con gastroenteritis, y dos pacientes con las piedras de riñón. Las acciones adversas (AEs) fueron denunciadas en tres pacientes (del 100 por ciento) durante placebo que dosificaban y 19 pacientes (del 95 por ciento) después de dosificar del lumasiran. La mayoría de AEs era suave o moderada en severidad y fue fijada como sin relación para estudiar la droga. Las reacciones del sitio de la inyección (ISRs) fueron denunciadas en tres pacientes (del 15 por ciento) que recibían lumasiran. ISRs era suave o moderado en severidad y uno mismo-limitaba. Lumasiran no fue asociado a ningunas conclusión adversas clínico importantes del laboratorio. En los pacientes que recibían lumasiran, los niveles del glicolato del plasma aumentaron constante con la farmacología del lumasiran y los resultados de voluntarios sanos en la parte A del estudio de la fase el 1/2. Este aumento no fue asociado a ningunas conclusión del seguro.

Fuente: http://investors.alnylam.com/news-releases/news-release-details/alnylam-reports-updated-positive-results-phase-12-study-0