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Les biosciences de Leadiant annoncent l'approbation de FDA de Revcovi pour soigner les patients pédiatriques et adultes d'ADA-SCID

Leadiant Biosciences, Inc. a aujourd'hui annoncé que Food and Drug Administration (FDA) a accordé à l'approbation à l'injectionde Revcovi (elapegademase-lvlr) aux États-Unis Revcovi est un traitement neuf de remontage d'enzymes (ERT) pour la demande de règlement du déficit immunitaire combiné sévère de déaminase d'adénosine (ADA-SCID) dans pédiatrique et des patients adultes.

« Nous sommes gratifiés par la reconnaissance opportune de FDA de Revcovi en tant qu'efficace et la demande de règlement sûre pour ADA-SCID, qui, en plus d'être ultra-rare, est une des affections génétiques les plus dévastatrices, » a indiqué Michael Minarich, Président Directeur Général, Leadiant Biosciences, Inc. « nous étendons notre gratitude plus profonde aux patients qui ont participé aux tests cliniques et leurs familles et travailleurs sociaux qui les ont supportés. Nous apprécions également le dur labeur des chercheurs, des cliniciens, et du personnel d'étude pour porter ce traitement aux patients dans le besoin. Nous attendons avec intérêt de continuer à travailler ensemble pour servir la communauté d'ADA-SCID. »

Revcovi est une enzyme recombinée de déaminase d'adénosine (rADA) de PEGylated développée par des biosciences de Leadiant pour traiter ADA-SCID. Le produit de la technologie recombinée, Revcovi élimine la source du besoin l'enzyme des animaux et fonctionne à côté de compléter des niveaux d'un déaminase appelé d'adénosine d'enzymes essentielles (ADA).

ADA-SCID est une affection génétique ultra-rare et héritée, provoquée par un déficit dans l'enzyme d'ADA qui est fatale si laissé non traité. Les patients affectés par ADA-SCID ont compromis les systèmes immunitaires qui les laissent non protégés des bactéries, des virus, et des champignons producteurs d'infection. ADA-SCID affecte principalement des mineurs et des jeunes enfants. La maladie est type diagnostiquée dans les mois premiers de la durée. Les bébés de non disgnostiqué avec ADA-SCID meurent habituellement avant qu'ils atteignent l'âge deux dû aux infections. L'examen critique nouveau-né de SCID dans la plupart des conditions a permis le dépistage d'ADA-SCID dans les nouveaux-nés et a mené à l'amorçage tôt du traitement d'enzymes d'ADA et des résultats améliorés.

« Pour des décennies, des médecins, des patients, et leurs familles ont compté sur le traitement de remontage d'enzymes comme demande de règlement de sauvetage pour le déficit immunitaire combiné sévère de déaminase d'adénosine, une maladie dans laquelle l'habillage des métabolites toxiques peut estropier les systèmes immunitaires des enfants, » a dit Morna Dorsey, M.D., MMSc, professeur de la pédiatrie à l'Université de Californie, San Francisco. Les « personnes avec ADA-SCID sont à un risque accru de sévère et des infections à répétition et souvent défaillir de prospérer. En fournissant le détail et le remontage direct de l'enzyme de déaminase d'adénosine, Revcovi peut réduire le risque des patients d'infections potentiellement sérieuses et potentiellement mortelles et de leurs complications débilitantes. »

L'approbation est basée sur des résultats du multicentrique deux, les tests cliniques préliminaires qui expliquent que Revcovi augmente l'activité d'ADA, réduisent des concentrations des métabolites toxiques qui sont le cachet d'ADA-SCID et améliorent des comptes totaux de lymphocyte.

« C'est un jour splendide pour des gens vivant avec ADA-SCID et leurs familles car l'approbation de Revcovi leur donne un circuit vers l'avant, » John commenté Boyle, président directeur général de la fondation de déficit immunitaire. « Nous recommandons des biosciences de Leadiant pour porter ce traitement novateur de remontage d'enzymes pour lancer sur le marché, et pour qu'aider avance la compréhension scientifique d'ADA-SCID. »

« La compétence et le dévouement de notre personnel étaient instrumentaux pour obtenir cet accomplissement important pour la communauté d'ADA-SCID, » a dit M. Marco Brughera, Président Directeur Général, biosciences de Leadiant d'entreprise. « Avec l'approbation de FDA de Revcovi, nous réaffirmons notre engagement et dévouement rare à fournir une alimentation fiable en qualité, les traitements novateurs qui servent les besoins des communautés de maladie rare. »

Leadiant fonctionne avec des médecins, des débiteurs, et des décisionnaires pour porter Revcovi aux patients qui ont besoin de lui. Le support complet de demande de règlement d'offres de compagnie, de l'instruction au sujet de la maladie, au remboursement de navigation, à offrir des programmes d'assistance patients. L'engagement du goujon-mercatique de la compagnie comprend une étude clinique, qui des informations sur les enregistrements au sujet de l'état de santé des patients employant Revcovi. Cette initiative aidera Leadiant mieux pour comprendre et informations sur les pistes au sujet de l'approbation suivante de Revcovi ainsi que pour fournir des données critiques au sujet de l'efficacité et de la sécurité de Revcovi, particulièrement dans les patients neuf diagnostiqués.

Leadiant est une société pharmaceutique basée sur la recherche qui consacre les moyens scientifiques et financiers considérables à la recherche, au développement, et à la distribution du roman et des traitements efficaces pour satisfaire les besoins des gens vivant avec des maladies rares. La compagnie lance cinq produits de maladie rare en Amérique du Nord et avait travaillé sur le marché dans l'espace de traitement de remontage d'enzymes pendant plus de 30 années. La compagnie est investie dans servir les besoins des patients, des travailleurs sociaux, et des familles affectées par ADA-SCID.

La FDA a accordé à cette application Fast-Track et à révision prioritaire. Revcovi a également reçu la nomination orpheline de médicament.