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Le scienze biologiche di Leadiant annunciano l'approvazione di FDA di Revcovi per la cura dei pazienti pediatrici e adulti di ADA-SCID

Leadiant Biosciences, Inc. oggi ha annunciato che Food and Drug Administration (FDA) ha accordato l'approvazione all'iniezionedi Revcovi (elapegademase-lvlr) negli Stati Uniti Revcovi è una nuova terapia della sostituzione degli enzimi (ERT) per il trattamento dell'immunodeficienza combinata severa della deaminasi dell'adenosina (ADA-SCID) in pazienti pediatrici ed adulti.

“Siamo compiaciuti dal riconoscimento tempestivo di FDA di Revcovi come un efficace ed il trattamento sicuro per ADA-SCID, che, oltre ad essere ultra-rara, è una delle malattie genetiche più devastanti,„ ha detto Michael Minarich, Chief Executive Officer, Leadiant Biosciences, Inc. “estendiamo il nostro ringraziamento più profondo ai pazienti che hanno partecipato ai test clinici e le loro famiglie e badante che li hanno supportati. Egualmente apprezziamo il duro lavoro dei ricercatori, dei clinici e del personale di studio per portare questa terapia ai pazienti nel bisogno. Aspettiamo con impazienza di continuare a lavorare insieme per servire la comunità di ADA-SCID.„

Revcovi è un enzima recombinante della deaminasi dell'adenosina (rADA) di PEGylated sviluppato dalle scienze biologiche di Leadiant per trattare ADA-SCID. Il prodotto della tecnologia recombinante, Revcovi elimina la sorgente di bisogno l'enzima dagli animali e funziona completando i livelli di enzima essenziale chiamato deaminasi dell'adenosina (ADA).

ADA-SCID è una malattia genetica ultra-rara e ereditata, causata da una carenza nell'enzima del ADA che è interno se lasciato non trattato. I pazienti influenzati da ADA-SCID hanno compromesso i sistemi immunitari che li lasciano sprotetti dai batteri, dai virus e dai funghi producenti infezione. ADA-SCID soprattutto pregiudica gli infanti ed i bambini piccoli. La malattia è diagnosticata tipicamente entro i mesi primissimi di vita. I bambini Undiagnosed con ADA-SCID muoiono solitamente prima che raggiungano l'età due dovuto le infezioni. La selezione neonata di SCID nella maggior parte dei stati ha permesso la rilevazione di ADA-SCID in neonati e piombo all'inizio iniziale della terapia degli enzimi del ADA e dei risultati migliori.

“Per le decadi, i medici, i pazienti e le loro famiglie ha contato sulla terapia della sostituzione degli enzimi come trattamento di salvataggio per immunodeficienza combinata severa della deaminasi dell'adenosina, una malattia in cui l'accumulazione dei metaboliti tossici può paralizzare i sistemi immunitari dei bambini,„ ha detto Morna Dorsey, M.D., MMSc, professore della pediatria all'università di California, San Francisco. “Le persone con ADA-SCID sono ad un rischio aumentato di infezioni severe e ricorrenti e venire a mancare da prosperare spesso. Fornendo la sostituzione specifica e diretta dell'enzima della deaminasi dell'adenosina, Revcovi può diminuire il rischio dei pazienti di infezioni potenzialmente serie e pericolose e di loro complicazioni debilitanti.„

L'approvazione è basata sui risultati da due studi multicentrici, test clinici del aperto contrassegno che dimostrano che Revcovi aumenta l'attività del ADA, diminuiscono le concentrazioni di metaboliti tossici che sono l'marchio di garanzia di ADA-SCID e migliorano i conteggi totali del linfocita.

“Questo è un grande giorno per la gente che vive con ADA-SCID e le loro famiglie poichè l'approvazione di Revcovi dà loro un percorso in avanti,„ John commentato Boyle, presidente e direttore generale delle fondamenta di immunodeficienza. “Lodiamo le scienze biologiche di Leadiant per portare questa terapia innovatrice della sostituzione degli enzimi per commercializzare ed affinchè contribuire avanziamo la conoscenza scientifica di ADA-SCID.„

“La competenza e la dedica del nostro personale erano strumentali ottenere questo risultato importante per la comunità di ADA-SCID,„ ha detto il Dott. Marco Brughera, il direttore generale, scienze biologiche di Leadiant corporative. “Con l'approvazione di FDA di Revcovi, riaffermiamo il nostri impegno e dedica rara a fornire un'offerta affidabile di qualità, terapie innovarici che rispondono alle esigenze delle comunità rare di malattia.„

Leadiant sta funzionando con i medici, i debitori ed i responsabili della politica per portare Revcovi ai pazienti che lo hanno bisogno. Il supporto completo di trattamento di offerte della società, dall'istruzione circa la malattia, al risarcimento di navigazione, ad offrire i programmi di assistenza pazienti. L'impegno dell'post-introduzione sul mercato della società comprende uno studio clinico, che informazioni record sullo stato di salute dei pazienti che usando Revcovi. Questa iniziativa aiuterà meglio Leadiant per capire e le informazioni del cingolo su approvazione seguente di Revcovi come pure per fornire informazioni critiche sull'efficacia e sulla sicurezza di Revcovi, particolarmente in pazienti recentemente diagnosticati.

Leadiant è ad una ditta farmaceutica basata a ricerca che dedica considerevole scientifico e le risorse finanziarie alla ricerca, allo sviluppo ed alla distribuzione delle terapie innovarici ed efficaci rispondere ai bisogni della gente che vive con le malattie rare. La società commercializza cinque prodotti rari di malattia in America settentrionale e sta lavorando nello spazio di terapia della sostituzione degli enzimi per più di 30 anni. La società è commessa a rispondere alle esigenze dei pazienti, dei badante e delle famiglie influenzate da ADA-SCID.

FDA ha accordato questo esame della via accelerata e di priorità dell'applicazione. Revcovi egualmente ha ricevuto la designazione del medicinale orfano.