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As ciências biológicas de Leadiant anunciam a aprovação do FDA de Revcovi para tratar pacientes pediatras, adultos de ADA-SCID

Leadiant Ciências biológicas, Inc. anunciou hoje que Food and Drug Administration (FDA) concedeu a aprovação à injecçãode Revcovi (elapegademase-lvlr) nos E.U. Revcovi é uma terapia nova da substituição da enzima (ERT) para o tratamento da deficiência imune combinada severa do deaminase da adenosina (ADA-SCID) em pacientes pediatras e adultos.

“Nós somos gratificados pelo reconhecimento oportuno do FDA de Revcovi como um eficaz e o tratamento seguro para ADA-SCID, que, além do que ser ultra-rara, é uma das desordens genéticas as mais devastadores,” disse Michael Minarich, director geral, ciências biológicas de Leadiant, Inc. “Nós estendemos nossa gratitude mais profunda aos pacientes que participaram nos ensaios clínicos e seus famílias e cuidadors que os apoiaram. Nós igualmente apreciamos o trabalho duro dos investigador, dos clínicos, e do pessoal do estudo para trazer esta terapia aos pacientes na necessidade. Nós olhamos para a frente à continuação trabalhar junto para servir a comunidade de ADA-SCID.”

Revcovi é uma enzima de recombinação do deaminase da adenosina (rADA) de PEGylated desenvolvida por ciências biológicas de Leadiant para tratar ADA-SCID. O produto da tecnologia de recombinação, Revcovi elimina a fonte da necessidade a enzima dos animais e trabalha suplementando níveis de uma enzima essencial chamada deaminase da adenosina (ADA).

ADA-SCID é uma desordem genética ultra-rara, herdada, causada por uma deficiência na enzima do ADA que é fatal se saido não tratado. Os pacientes afetados por ADA-SCID comprometeram os sistemas imunitários que saem d desprotegidos das bactérias, dos vírus, e dos fungos deprodução. ADA-SCID afecta primeiramente infantes e jovens crianças. A doença é diagnosticada tipicamente dentro dos meses primeiros da vida. Os bebês Undiagnosed com ADA-SCID morrem geralmente antes que alcancem a idade dois devido às infecções. A selecção recém-nascida de SCID na maioria de estados permitiu a detecção de ADA-SCID nos neonatos e conduziu-a à iniciação adiantada da terapia da enzima do ADA e de resultados melhorados.

“Para décadas, médicos, pacientes, e suas famílias confiou na terapia da substituição da enzima como um tratamento do salvamento para a imunodeficiência combinada severa do deaminase da adenosina, uma doença em que o acúmulo de metabolitos tóxicos pode aleijar os sistemas imunitários das crianças,” disse Morna Dorsey, M.D., MMSc, professor da pediatria na Universidade da California, San Francisco. Os “indivíduos com ADA-SCID estão em um risco aumentado de infecções severas e periódicas e falha a prosperar frequentemente. Fornecendo o específico e a substituição directa da enzima do deaminase da adenosina, Revcovi pode reduzir o risco dos pacientes de infecções potencialmente graves, risco de vida e de suas complicações debilitantes.”

A aprovação é baseada em resultados de dois multicenter, os ensaios clínicos da aberto-etiqueta que demonstram que Revcovi aumenta a actividade do ADA, reduzem concentrações de metabolitos tóxicos que são a indicação de ADA-SCID e melhoram contagens totais do linfócito.

“Este é um grande dia para os povos que vivem com o ADA-SCID e as suas famílias como a aprovação de Revcovi lhes dá um trajecto para a frente,” John comentado Boyle, presidente e director-geral da fundação da deficiência imune. “Nós recomendamos ciências biológicas de Leadiant para trazer esta terapia inovativa da substituição da enzima para introduzir no mercado, e para que ajudar avance a compreensão científica de ADA-SCID.”

“A competência e a dedicação de nosso pessoal eram instrumentais obter esta realização importante para a comunidade de ADA-SCID,” disse o Dr. Marco Brughera, director geral, ciências biológicas de Leadiant corporativas. “Com a aprovação do FDA de Revcovi, nós reafirmamos nossos comprometimento e dedicação rara a fornecer uma fonte segura da qualidade, as terapias inovativas que servem as necessidades das comunidades raras da doença.”

Leadiant está trabalhando com médicos, pagador, e responsáveis políticos para trazer Revcovi aos pacientes que o precisam. O apoio detalhado do tratamento das ofertas da empresa, da educação sobre a doença, ao reembolso de navegação, a oferecer programas de ajuda pacientes. O comprometimento do cargo-mercado da empresa inclui um estudo clínico, que informação gravada sobre o estado de saúde dos pacientes que usam Revcovi. Esta iniciativa ajudará Leadiant melhor a compreender e informação da trilha sobre a aprovação de seguimento de Revcovi assim como a fornecer a informação crítica sobre a eficácia e a segurança de Revcovi, especialmente em pacientes recentemente diagnosticados.

Leadiant é uma companhia farmacéutica pesquisa-baseada que dedique recursos científicos e financeiros consideráveis à pesquisa, à revelação, e à distribuição de terapias novas e eficazes endereçar as necessidades de povos que vivem com as doenças raras. A empresa introduz no mercado cinco produtos raros da doença em America do Norte e tem trabalhado no espaço da terapia da substituição da enzima por mais de 30 anos. A empresa é comprometida a servir as necessidades de pacientes, de cuidadors, e de famílias afetadas por ADA-SCID.

O FDA concedeu esta revisão da via rápida e da prioridade da aplicação. Revcovi igualmente recebeu a designação órfão da droga.