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Las ciencia biológicas de Leadiant anuncian la aprobación del FDA de Revcovi para tratar a pacientes pediátricos, adultos de ADA-SCID

Leadiant Biosciences, Inc. anunció hoy que Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la aprobación a la inyecciónde Revcovi (elapegademase-lvlr) en los E.E.U.U. Revcovi es una nueva terapia del repuesto de la enzima (ERT) para el tratamiento de la deficiencia inmune combinada severa de la desaminasa de la adenosina (ADA-SCID) en pacientes pediátricos y adultos.

“El reconocimiento oportuno del FDA de Revcovi nos agradamos como efectivo y el tratamiento seguro para ADA-SCID, que, además de ser ultra-raro, es uno de los desordenes genéticos más devastadores,” dijo a Michael Minarich, director general, Leadiant Biosciences, Inc. “ampliamos nuestra gratitud más profunda a los pacientes que participaron en las juicios clínicas y sus familias y cuidadores que las soportaron. También apreciamos el trabajo duro de los investigadores, de los clínicos, y del estado mayor del estudio para traer esta terapia a los pacientes en necesidad. Observamos adelante a continuar trabajar juntos para servir a la comunidad de ADA-SCID.”

Revcovi es una enzima recombinante de la desaminasa de la adenosina (rADA) de PEGylated desarrollada por las ciencia biológicas de Leadiant para tratar ADA-SCID. El producto de la tecnología recombinante, Revcovi elimina la fuente de la necesidad la enzima de animales y trabaja complementando niveles de una enzima esencial llamada desaminasa de la adenosina (ADA).

ADA-SCID es un desorden genético ultra-raro, heredado, causado por una deficiencia en la enzima del ADA que es fatal si está ida no tratado. Los pacientes afectados por ADA-SCID han comprometido los sistemas inmunes que salen de ellos desprotegidos de bacterias, de virus, y de hongos infección-que producen. ADA-SCID afecta sobre todo a niños y a niños jovenes. La enfermedad se diagnostica típicamente dentro de los primeros meses de la vida. Los bebés Undiagnosed con ADA-SCID mueren generalmente antes de que alcancen la edad dos debido a las infecciones. La investigación recién nacida de SCID en la mayoría de los estados ha permitido la detección de ADA-SCID en recién nacidos y ha llevado al lanzamiento temprano de la terapia de la enzima del ADA y de resultados perfeccionados.

“Para las décadas, los médicos, los pacientes, y sus familias ha confiado en terapia del repuesto de la enzima como tratamiento salvavidas para la inmunodeficiencia combinada severa de la desaminasa de la adenosina, una enfermedad en la cual la acumulación de metabilitos tóxicos puede mutilar los sistemas inmunes de los niños,” dijo a Morna Dorsey, M.D., MMSc, profesor de la pediatría en la Universidad de California, San Francisco. Los “individuos con ADA-SCID están en un riesgo creciente de infecciones severas y periódicas y fall a prosperar a menudo. Ofreciendo específico y el repuesto directo de la enzima de la desaminasa de la adenosina, Revcovi puede reducir el riesgo de los pacientes de infecciones potencialmente serias, peligrosas para la vida y de sus complicaciones debilitantes.”

La aprobación se basa en los resultados a partir del multicentro el dos, las juicios clínicas de la abierto-escritura de la etiqueta que demuestran que Revcovi aumenta actividad del ADA, reducen concentraciones de metabilitos tóxicos que sean el sello de ADA-SCID y perfeccionan cuentas totales del linfocito.

“Esto es un gran día para la gente que vive con ADA-SCID y sus familias como la aprobación de Revcovi les da un camino adelante,” Juan comentado Boyle, presidente y director general del asiento de la deficiencia inmune. “Elogiamos las ciencia biológicas de Leadiant para traer esta terapia innovadora del repuesto de la enzima para comercializar, y para que la ayuda avance la comprensión científica de ADA-SCID.”

“La capacidad y el esmero de nuestro estado mayor eran instrumentales obtener este logro importante para la comunidad de ADA-SCID,” dijo al Dr. Marco Brughera, director general, ciencia biológicas de Leadiant de la corporación. “Con la aprobación del FDA de Revcovi, reafirmamos nuestra consolidación y esmero raro a ofrecer un abastecimiento seguro de calidad, las terapias innovadoras que responden a las necesidades de las comunidades raras de la enfermedad.”

Leadiant está trabajando con los médicos, los pagadores, y los responsables políticos para traer Revcovi a los pacientes que lo necesitan. El apoyo completo del tratamiento de las ofertas de la compañía, de la educación sobre la enfermedad, al reembolso de navegación, a ofrecer programas de ayuda pacientes. La consolidación posterior a la comercialización de la compañía incluye un estudio clínico, que información de registro sobre el estado de salud de los pacientes que usan Revcovi. Esta iniciativa ayudará a Leadiant mejor para entender y a la información del carril sobre la aprobación de siguiente de Revcovi así como para ofrecer la información crítica sobre la eficacia y el seguro de Revcovi, especialmente en pacientes nuevamente diagnosticados.

Leadiant es una compañía farmacéutica investigación-basada que dedica considerables recursos científicos y financieros a la investigación, al revelado, y a la distribución de terapias nuevas y efectivas dirigir las necesidades de la gente que vive con enfermedades raras. La compañía comercializa cinco productos raros de la enfermedad en Norteamérica y ha estado trabajando en el espacio de la terapia del repuesto de la enzima por más de 30 años. La compañía está comprometida a responder a las necesidades de pacientes, de cuidadores, y de familias afectadas por ADA-SCID.

El FDA concedió esta revista de la agilización y de la prioridad del uso. Revcovi también recibió la designación huérfana de la droga.