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La recherche préclinique neuve montre l'installation de la plate-forme d'ARNm aux troubles métaboliques rares de festin

Moderna, Inc., une société de biotechnologie de stade clinique frayant un chemin la thérapeutique et les vaccins de l'ARN messager (ARNm) pour produire un rétablissement neuf des médicaments transformatifs pour des patients, recherche préclinique neuve aujourd'hui annoncée publiée en médicament de nature de tourillon qui explique davantage l'installation de sa plate-forme d'ARNm aux niveaux thérapeutiques exprès de la protéine en tissu de foie potentiellement aux patients de festin présentant des troubles métaboliques rares.

Le papier, publié en collaboration avec des chercheurs du centre pour la recherche médicale appliquée (CIMA) à l'université de Navarra, Pamplona, Espagne, rapportée la possibilité thérapeutique de l'ARNm en reconstituant une enzyme fonctionnelle dans les modèles précliniques du porphyria intermittent aigu (AIP).

L'AIP est un trouble métabolique hérité et rare qui est provoqué par un déficit dans la capacité du fuselage de métaboliser des précurseurs de porphyrine.

Les gens avec la maladie remarquent type les épisodes ou les « crises » discrets qui peuvent être potentiellement mortels, avec la nausée et douleur de gastro-intestinal et/ou névropathique sévère.

« Dans ces modèles précliniques, nous avons prouvé que l'ARNm a le potentiel de remettre le déficit enzymatique à l'intérieur des cellules de foie responsables de l'AIP et de normaliser des bornes de la maladie pendant les crises, » avons dit Paolo Martini, Ph.D., officier scientifique en chef, maladies rares.

« Ces caractéristiques promeuvent le support nos efforts actuels dans les maladies métaboliques rares où l'ARNm peut permettre à un tissu particulier de produire les niveaux thérapeutiques d'une protéine fonctionnelle. »

Dans l'étude, une gestion unique du codage d'ARNm pour le déaminase humain de porphobilinogen (hPBGD), fourni dans les nanoparticles de propriété industrielle de lipide, a mené à l'expression de la protéine de hPBGD en tissu de foie de souris dans seulement deux heures, avec l'activité mise à jour durant toute la durée totale d'une crise induite.

Des niveaux de précurseur d'activité et de porphyrine de PBGD ont été également montrés pour normaliser. On a également observé la protection contre les cachets principaux de la maladie, y compris le dysfonctionnement mitochondrial, hypertension, douleur et handicap moteur, chez les souris qui ont reçu le hPBGD ARNm.

La recherche a également montré la sécurité et a supporté des niveaux d'expression de PBGD après le dosage de répétition du hPBGD ARNm dans les primates.

Les demandes de règlement d'aujourd'hui pour l'AIP peuvent aider à manager des sympt40mes patients, mais là reste un besoin réel d'adresser la cause sous-jacente de la maladie, » a dit Antonio Fontanellas, Ph.D., un chercheur de porphyria dans le programme de hépatologie à CIMA et un auteur supérieur sur le papier.

Cette recherche préclinique sur une approche d'ARNm pour la demande de règlement de l'AIP est d'une manière encourageante parce que dans les modèles elle propose qu'une dose unique puisse rapidement remettre l'activité des enzymes PBGD pour la durée d'une crise typique et que le dosage peut être répété pour éviter des crises neuves. »