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La nuova ricerca preclinica mostra l'utilità della piattaforma del mRNA ai disordini metabolici rari dell'ossequio

Moderna, Inc., una società di biotecnologia clinica della fase che apre la strada alla terapeutica ed ai vaccini del RNA messaggero (mRNA) per creare una nuova generazione di medicine trasformarici per i pazienti, la nuova ricerca preclinica oggi annunciata ha pubblicato nella medicina della natura del giornale che più ulteriormente dimostra l'utilità della sua piattaforma del mRNA ai livelli terapeutici precisi di proteina nel tessuto del fegato potenzialmente ai pazienti dell'ossequio con i disordini metabolici rari.

Il documento, pubblicato in collaborazione con i ricercatori dal centro per ricerca medica applicata (CIMA) all'università di Navarra, Pamplona, Spagna, ha riferito il potenziale terapeutico del mRNA nella ricostituzione dell'enzima funzionale nei modelli preclinici di porfiria intermittenti acuti (AIP).

Il AIP è un disordine metabolico ereditato e raro che è causato da una carenza nella capacità dell'organismo di metabolizzare i precursori della porfirina.

La gente con la malattia avverte tipicamente gli episodi o “gli attacchi„ discreti che possono essere pericolosi, con la nausea ed il dolore gastrointestinale e/o neuropatico severo.

“In questi modelli preclinici, abbiamo indicato che il mRNA ha il potenziale di riparare la carenza enzimatica dentro le celle di fegato responsabili di AIP e di normalizzare gli indicatori della malattia durante gli attacchi,„ abbiamo detto Paolo Martini, il Ph.D., l'ufficiale scientifico principale, malattie rare.

“Questi dati avanzano il supporto i nostri sforzi in corso nelle malattie metaboliche rare dove il mRNA può permettere che un tessuto particolare produca i livelli terapeutici di proteina funzionale.„

Nello studio, una singola amministrazione della codifica del mRNA per la deaminasi umana di porphobilinogen (hPBGD), consegnata in nanoparticelle private del lipido, piombo all'espressione della proteina del hPBGD nel tessuto del fegato del mouse solo in due ore, con attività mantenuta durante l'intera durata di un attacco indotto.

I livelli del precursore di attività e della porfirina di PBGD egualmente sono stati indicati per normalizzarsi. La protezione contro gli marchi di garanzia chiave della malattia, compreso disfunzione mitocondriale, ipertensione, dolore e danno del motore, egualmente è stata osservata in mouse che hanno ricevuto il hPBGD mRNA.

La ricerca egualmente ha mostrato la sicurezza ed ha sostenuto i livelli di espressione di PBGD dopo il dosaggio di ripetizione del hPBGD mRNA in primati non umani.

Gli odierni trattamenti per AIP possono contribuire a gestire i sintomi pazienti, ma rimane una necessità reale di indirizzare la causa fondamentale della malattia,„ ha detto Antonio Fontanellas, Ph.D., un ricercatore di porfiria nel programma di epatologia a CIMA e un autore senior sul documento.

Questa ricerca preclinica su un approccio del mRNA per il trattamento di AIP è incoraggiante perché nei modelli suggerisce che un d'una sola dose possa riparare rapidamente l'attività degli enzimi PBGD per la durata di un attacco tipico e che dosare può essere ripetuto per impedire le nuove crisi.„