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A pesquisa pré-clínica nova mostra o serviço público da plataforma do mRNA às desordens metabólicas raras do deleite

Moderna, Inc., uma empresa de biotecnologia clínica da fase que abre caminho a terapêutica e as vacinas do RNA de mensageiro (mRNA) para criar uma nova geração de medicinas transformativos para pacientes, pesquisa pré-clínica nova hoje anunciada publicou na medicina da natureza do jornal que demonstra mais o serviço público de sua plataforma do mRNA aos níveis terapêuticos expressos de proteína no tecido do fígado potencial aos pacientes do deleite com desordens metabólicas raras.

O papel, publicado em colaboração com pesquisadores do centro para a investigação médica aplicada (CIMA) na universidade de Navarra, Pamplona, Espanha, relatou o potencial terapêutico do mRNA em reconstituir uma enzima funcional em modelos pré-clínicos do porphyria intermitente agudo (AIP).

O AIP é uma desordem metabólica herdada, rara que seja causada por uma deficiência na capacidade do corpo para metabolizar precursores do porphyrin.

Os povos com a doença experimentam tipicamente os episódios ou os “ataques discretos” que podem ser risco de vida, com náusea e dor gastrintestinal e/ou neuropathic severa.

“Nestes modelos pré-clínicos, nós mostramos que o mRNA tem o potencial restaurar a deficiência enzimático dentro das pilhas de fígado responsáveis para o AIP e normalizar marcadores da doença durante ataques,” dissemos Paolo Martini, Ph.D., oficial científico principal, doenças raras.

“Estes dados promovem o apoio nossos esforços em curso nas doenças metabólicas raras onde o mRNA pode permitir que um tecido particular produza níveis terapêuticos de uma proteína funcional.”

No estudo, uma única administração da codificação do mRNA para o deaminase humano do porphobilinogen (hPBGD), entregada em nanoparticles proprietários do lipido, conduziu à expressão da proteína do hPBGD no tecido do fígado do rato em apenas duas horas, com actividade mantida durante todo a duração inteira de um ataque induzido.

Os níveis do precursor da actividade e do porphyrin de PBGD foram mostrados igualmente para normalizar. A protecção contra as indicações chaves da doença, incluindo a deficiência orgânica mitocondrial, hipertensão, dor e prejuízo do motor, foi observada igualmente nos ratos que receberam o hPBGD mRNA.

A pesquisa igualmente mostrou a segurança e sustentou níveis de expressão de PBGD após a dose da repetição do hPBGD mRNA em primatas não-humanos.

Os tratamentos de hoje para o AIP podem ajudar a controlar sintomas pacientes, mas permanece uma necessidade real de endereçar a causa subjacente da doença,” disse Antonio Fontanellas, Ph.D., um pesquisador do porphyria no programa da hepatologia em CIMA e um autor superior no papel.

Esta pesquisa pré-clínica sobre uma aproximação do mRNA para o tratamento do AIP é encorajadora porque nos modelos sugere que uma única dose possa rapidamente restaurar a actividade da enzima PBGD para a duração de um ataque típico e que dosar pode ser repetida para impedir crises novas.”