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La nueva investigación preclínica muestra la utilidad de la plataforma del mRNA a los desordenes metabólicos raros de la invitación

Moderna, Inc., compañía de biotecnología clínica del escenario que promovía la terapéutica y vacunas del ARN de mensajero (mRNA) para crear una nueva generación de remedio transformativo para los pacientes, nueva investigación preclínica hoy anunciada publicó en el remedio de la naturaleza del gorrón que demuestra más lejos la utilidad de su plataforma del mRNA a los niveles terapéuticos expresos de proteína en tejido del hígado potencialmente a los pacientes de la invitación con desordenes metabólicos raros.

El papel, publicado en colaboración con investigadores del centro para la investigación médica aplicada (CIMA) en la universidad de Navarra, Pamplona, España, denunció el potencial terapéutico del mRNA en reconstituir una enzima funcional en modelos preclínicos del porphyria intermitente agudo (AIP).

El AIP es un desorden metabólico heredado, raro que es causado por una deficiencia en la capacidad de la carrocería de metabolizar precursores de la porfirina.

La gente con la enfermedad experimenta típicamente los episodios o los “ataques discretos” que pueden ser peligrosos para la vida, con náusea y dolor gastrointestinal y/o neuropático severo.

“En estos modelos preclínicos, hemos mostrado que el mRNA tiene el potencial de restablecer la deficiencia enzimática dentro de las células de hígado responsables del AIP y de normalizar los marcadores de la enfermedad durante ataques,” dijimos a Pablo Martini, Ph.D., principal oficial científico, enfermedades raras.

“Estos datos fomentan el apoyo nuestros esfuerzos en curso en las enfermedades metabólicas raras donde el mRNA puede permitir que un tejido determinado produzca niveles terapéuticos de una proteína funcional.”

En el estudio, una única administración de la codificación del mRNA para la desaminasa humana del porphobilinogen (hPBGD), entregada en nanoparticles propietarios del lípido, llevó a la expresión de la proteína del hPBGD en tejido del hígado del ratón en tan poco tiempo como dos horas, con actividad mantenida en la duración entera de un ataque inducido.

Los niveles del precursor de la actividad y de la porfirina de PBGD también fueron mostrados para normalizar. La protección contra los sellos dominantes de la enfermedad, incluyendo la disfunción mitocondrial, hipertensión, dolor y debilitación del motor, también fue observada en los ratones que recibieron el hPBGD mRNA.

La investigación también mostró seguro y sostuvo niveles de expresión de PBGD después de dosificar de la repetición del hPBGD mRNA en primates no humanos.

Los tratamientos de hoy para el AIP pueden ayudar a manejar síntomas pacientes, pero sigue siendo un necesidad real de dirigir la causa subyacente de la enfermedad,” dijo a Antonio Fontanellas, Ph.D., investigador del porphyria en el programa del hepatology en CIMA y autor mayor en el papel.

Esta investigación preclínica sobre una aproximación del mRNA para el tratamiento del AIP es encouraging porque en los modelos sugiere que un de dósis simple pueda restablecer rápidamente la actividad de la enzima PBGD para la duración de un ataque típico y que la dosificación se puede relanzar para prevenir nuevas crisis.”