Forschungsteam sprach $3,6 Million zu, um Sicherheit des Genombearbeitens einzuschätzen

Während das Genom, das Technologien bearbeitet schnell, in Richtung zu den klinischen Therapien voranbringen, wecken sie Hoffnungen einer vollständig neuen Methode, Krankheit zu behandeln. Sie bringen auch an das Licht einige Herausforderungen, die angesprochen werden müssen, bevor mögliche Behandlungen bei Patienten weit verbreitet sein können.

Um diese Herausforderungen und Kraftstoffbemühungen im Ganzen Land anzupacken, starteten die nationalen Institute der Gesundheit (NIH) das Körperzelle-Genom Programm bearbeitend. Unter dem Programm Gewährung zuerst Empfänger ist eine Gruppe, die von Todd McDevitt, Doktor, älterer Forscher an den Gladstone-Instituten geführt wird. Dem Team wurde mehr als $3,6 Million in den folgenden 5 Jahren zugesprochen, zum der Sicherheit des Genoms einzuschätzen bearbeitend in den menschlichen Zellen und in den Geweben.

Jennifer Doudna, Doktor, ein älterer Forscher an Gladstone und an einem Professor bei Uc Berkeley, auch empfangene Finanzierung, zum des aktuellen Toolkit für menschliches Genom zu erweitern bearbeitend durch die Erforschung von von neuen Proteinen und Enzymen CRISPR-CASs, die DNS reparieren können.

„Dieses Programm wird durch das öffentliche Geld des NIHS finanziert und zeigt die Bedeutung an--und Versprechen--vom Genom, das Technologie bearbeitet, wie CRISPR-Cas9,“ sagte Deepak Srivastava, MD, Präsident der Gladstone-Institute. „Wir sind stolz, dass Gladstone-Forscher sind in einer Stellung zum Haben eine beträchtliche Auswirkung auf die Formung dieses Bereichs und seiner zukünftigen klinischen Anwendungen.“

Für sein Projekt Zusammenschluss Biotechnikexperte McDevitt mit einem anderen älteren Forscher bei Gladstone, Bruce Conklin, MD, der mit einem Anflug vorangeht, der „Genomchirurgie genannt wird,“ reflektiert das die Präzision des Anpassens von Genomtherapien zu den einzelnen Patienten.

Zusammen montierten sie ein Team von den führenden Forschern mit ergänzender Erfahrung in der Gewebetechnik, Genom bearbeitend, von Gentherapie, von Stammzellbiologie und von einzelligem Genomics. Ihre Mitarbeiter enthalten Andrew Mai, DPhil, vom Chan Zuckerberg Biohub sowie Luke-Richter, MD, Doktor und Nicole Paulk, Doktor, von Uc San Francisco (UCSF).

„Unser vorrangiges Ziel ist, Plattformen zu entwickeln, die Auswirkungen des Genoms zu bearbeiten auf physiologischer Funktion genau aufspüren können,“ sagte McDevitt, der auch ein Professor in der Abteilung von Biotechnik und von therapeutischen Wissenschaften an UCSF ist. „, indem wir mögliche Sicherheits- und Giftigkeitsausgaben in den menschlichen Zellen und in den Geweben auswerten, hoffen wir zu helfen, unvorhergesehene Effekte in den zukünftigen klinischen Studien zu vermeiden.“

Das Genombearbeiten besteht, Änderungen an der DNS einer Person vorzunehmen, um bestimmte Gene zu entfernen, einzustecken oder zu ersetzen. Bis jetzt haben Forscher sich auf die Erforschung konzentriert, ob diese werden gemacht in den korrekten Genen bearbeitet und ob andere Teile der DNS unbeabsichtigt betroffen sind.

Das neue Projekt, das durch McDevitts Gruppe vorgeschlagen wird, erweitert aktuelle Kenntnisse, indem es auch prüft, ob das Genombearbeiten zu unerwartete Änderungen in der Funktion von Zellen oder von Geweben führen könnte. Genau, studieren sie den Umfang eines DNS-Schadens, der zugelassen werden kann, bevor man nachteilige Funktionskonsequenzen verursacht.

Umso zu tun, kombinieren sie hochmoderne Methoden für die Technik von menschlichen microtissues von den Stammzellen mit neuen Anflügen für die Veranlassung des genauen Genoms bearbeiten und das Aufspüren jedes schädlichen DNS-Schadens.

McDevitt setzt die Sachkenntnis sein Labors wirksam ein, wenn er menschliche microtissues entwickelt, die zuverlässig die Methode nachahmen, die, verschiedene Zellbaumuster und Funktion als komplexe Gewebe organisiert werden. Diese Baumuster dienen als ideale Plattform, nachteilige Ergebnisse in Erwiderung auf das Genombearbeiten zu kennzeichnen und mengenmäßig zu bestimmen.

„Mit der Umgebung 3D von microtissues, können wir studieren, wie Zellen, ob zu den unpredicted Konsequenzen von einer Zellursache zu den anliegenden Zellen bearbeitet,“ erklärten McDevitt zusammenarbeiten und bestimmen. „Infolgedessen, können diese Gewebe viel von den physiologischen Effekten als die Einzelzellen vorbestimmter sein, die gewachsen werden in einem Teller.“

Die Forschungsgruppe prüft verschiedene Editierverfahren im Inneren, im Gehirn und in Leber microtissues, angenommen, alle drei dieser Gewebe relevante Krankheitsanwendungen haben. Zum Beispiel werden viele Formulare der Inneren Krankheit und der neurodegenerativen Erkrankungen durch genetische Veränderungen verursacht, die mit dem Genombearbeiten möglicherweise behandelt werden konnten.

„Microtissues stellen eine wesentliche Prüfung vor jeder möglicher Studie am Menschen zur Verfügung,“ sagte Conklin, der auch ein Professor die Abteilungen von medizinischen Genetik und von molekularer Pharmakologie an UCSF ist. „Da Tierbaumuster häufig arme Kommandogeräte der Aktivität in den Menschen sind, existieren wenige Methoden, um zu bestimmen beabsichtigte und unbeabsichtigte Konsequenzen von therapeutischen Interventionen. Microtissues jedoch hilft, das genaue Baumuster des Genoms vorauszusagen Ereignis bearbeitend, das zum Berater in der Auslegung und in der Überwachung von sichereren klinischen Studien giftig sein könnte.“

Für die ersten 3 Jahre der Studie, entwickelt das Forschungsteam Methoden, um die Frequenz aufzuspüren und Baumuster von Ausziel Genom bearbeitet, die spezifischen nachteiligen Ergebnissen in den menschlichen lebhaftzellen und in den Geweben auftreten und entsprechen. Dann verwenden sie ihre Anlagen, um die neuen Genomherausgeber zu prüfen, die von anderen Bauteilen des Körperzelle-Genoms Programm bearbeitend, um ihren Anflug weiter weiter zu entwickeln und zu optimieren entwickelt werden.

Schließlich teilen McDevitt, Conklin und ihre Mitarbeiter ihre Baumuster für weit verbreiteten Gebrauch durch andere Programmbauteile. Beim Handeln tun Sie, hoffen sie, die wissenschaftliche Gemeinschaft mit einer kritischen neuen Plattform zu versehen, um die Sicherheit und Wirksamkeit des Genoms einzuschätzen Therapien bearbeitend, bevor sie routinemäßig in der klinischen Medizin geprüft werden.

Quelle: https://gladstone.org/about-us/press-releases/36-million-study-adverse-effects-genome-editing