調査チームは $3.6 ゲノムの編集の安全を査定するために百万を与えました

技術を編集するゲノムが臨床療法の方にすぐに進むと同時に、病気を扱う全く新しい方法の希望を上げています。 それらはまたライトに潜在的な処置が患者で広く利用されます前にアドレス指定される必要があるいくつかの挑戦を持って来ています。

これらの挑戦および燃料の努力に全国各地から取り組むためには、プログラムを編集している健康 (NIH) のある各国用協会は体細胞のゲノムを進水させました。 プログラムの中で最初に受信者をですタッド McDevitt、 PhD の旅行かばんの協会の年長の調査官によって導かれるグループ許可して下さい。 チームはヒト細胞およびティッシュで編集するゲノムの安全を査定する次の 5 年にわたっての $3.6 百万以上与えられました。

ヒトゲノムのための現在のツールキットを拡大するカリフォルニア州立大学バークレー校の旅行かばんそして DNA を修理できる酵素および新しい CRISPR Cas 蛋白質の探索によって編集している教授のジェニファー Doudna、 PhD、年長の調査官、また受け取られた資金調達。

「このプログラムは重要性を明記する NIH の共通基金によって資金を供給されます--そして約束--ゲノムの技術を編集する CRISPR-Cas9 のような」、 Deepak Srivastava 言いました、 MD の旅行かばんの協会の大統領を。 「私達は旅行かばんの調査官がこのフィールドおよび未来の臨床応用の形成の重大な影響を持つ位置に」。あること自慢しています

彼のプロジェクトのために、生物工学の専門家 McDevitt は旅行かばん、ブルース Conklin、 「ゲノム外科呼出されるアプローチを開拓している力を合わせました」と MD で他の年長の調査官と個々の患者へゲノム療法をカスタマイズすることの精密を反映します。

ともに、彼らはティッシュ工学、ゲノムで、遺伝子療法編集している、補足の経験の捜査主任幹細胞の生物学および単一セルのゲノミクスのチームをアセンブルしました。 彼らの共作者はアンドリュー 5 月、 DPhil を、 Chan Zuckerberg Biohub からの、またルークの裁判官、 MD、 PhD およびニコール Paulk、カリフォルニア州立大学サンフランシスコ校 (UCSF) からの PhD、含んでいます。

「私達の一次目的」は言いましたまた UCSF に生物工学および治療上の科学の部門の教授である McDevitt を正確に生理学機能に対するゲノムの悪影響を編集することを検出できるプラットホームを発達させることです。 「ヒト細胞およびティッシュの可能な安全および毒性問題の評価によって、私達は未来の臨床試験の予期しない効果を避けるのを助けることを望みます」。

ゲノムの編集はある特定の遺伝子を除去するか、挿入するか、または取り替えるために人の DNA への変更を行なうことから成っています。 これまでは、研究者はこれらが正しい遺伝子で作られている編集するかどうか、そして DNA の他の一部分が無意識に影響を受けているかどうか探索に焦点を合わせました。

McDevitt のグループ提案された新しいプロジェクトはまたゲノムの編集がセルまたはティッシュの機能の予想外の変更の原因となることができるかどうか検査によって文化知識を拡大します。 もっと正確に、彼らは不利な機能結果を引き起こす前に容認することができる DNA の損傷の範囲を調査します。

そうするためには、彼らは精密なゲノムを編集します誘導し、有害な DNA の損傷を検出するための目新しい取り組み方と幹細胞からの人間の microtissues を設計するための最新式方法を結合します。

McDevitt は忠実に異なったセルタイプが複雑なティッシュとして機能組織される方法をまねる人間の microtissues の開発の彼の実験室の専門知識にてこ入れし。 これらのモデルは理想的なプラットホームとしてゲノムの編集に応じて不利な結果を識別し、量を示すのに役立ちます。

「microtissues の 3D 環境と、私達はセルがどのように協力し」、説明された McDevitt を隣接セルに 1 つのセル原因の unpredicted 結果に編集するかどうか定めるか調査してもいいです。 「その結果、これらのティッシュは皿で育つ単一セルより生理学的な効果のはるかに予言します」。

研究グループはこれらのティッシュの 3 つにすべて関連した病気アプリケーションがあること中心、頭脳および与えられたレバー microtissues の異なった編集方法をテストします。 例えば、心臓病および neurodegenerative 病気の多くの形式はゲノムの編集と可能性としては扱うことができる遺伝の突然変異によって引き起こされます。

「Microtissues あらゆる人間の試験前に必要なテストを提供します」、はまた UCSF に教授遺伝医学および分子薬理学の部門である Conklin を言いました。 「動物モデルが頻繁に人間の作業の貧しいプレディクタであるので、少数の方法は定まるために治療上の介在の意図され、故意ではない結果あります。 しかし Microtissues は」。より安全な臨床試験のデザインそしてモニタリングの補佐官に有毒であることができるイベントを編集する厳密なタイプのゲノムの予測を助けます

調査の最初の 3 年のために、調査チームは頻度を検出するために方法を開発し、生きているヒト細胞およびティッシュの特定の不利な結果に行われ、対応するタイプの以外ターゲットゲノムは編集します。 それから、それらは更にアプローチを精製し、最適化するためにプログラムを編集している体細胞のゲノムの他のメンバーが開発した新しいゲノムエディターをテストするのにシステムを使用します。

最終的に、 McDevitt、 Conklin および彼らの共作者は他のプログラムメンバーによって広まった使用のための彼らのモデルを共有します。 することで、臨床薬で定期的にテストされる前に彼らは療法を編集するゲノムの安全そして有効性を両方査定するために重大で新しいプラットホームを科学界に与えることを望みます。

ソース: https://gladstone.org/about-us/press-releases/36-million-study-adverse-effects-genome-editing