연구단은 $3.6 게놈 편집의 안전을 평가하기 위하여 백만을 수여했습니다

기술을 편집하는 게놈이 임상 치료로 빨리 진행하는 때, 질병을 취급하는 완전히 새로운 쪽의 희망을 불러 일으키고 있습니다. 그(것)들은 또한 잠재적인 대우가 환자에서 널리 이용될 수 있기 전에 제시될 필요가 있는 다수 도전을 밝혀내고 있습니다.

이 도전 및 연료 노력을 전국 각지에서 다루기 위하여는, 프로그램을 편집해 건강 (NIH)의 국제 학회는 체세포 게놈을 발사했습니다. 프로그램의 사이에서 첫째로 수령인을입니다 Todd McDevitt, PhD 의 Gladstone 학회에 고위 조사자에 의해 지도된 단 수여하십시오. 팀은 인간 세포 및 조직에서 편집하는 게놈의 안전을 평가하는 다음 5 년 내내 $3.6 백만 이상을 수여되었습니다.

인간 게놈을 위한 현재 툴키트를 확장하는 버클리 주립 대학에 Gladstone 그리고 DNA를 고칠 수 있는 효소 및 새로운 CRISPR 근접 항공 지원 단백질를 탐구해서 편집해 교수에 Jennifer Doudna, PhD, 고위 조사자, 또한 수신된 자금 조달.

"이 프로그램은 중요성을 표시하는 NIH의 공동 기금에 의해 투자됩니다--그리고 약속--기술을 편집하는 게놈의 CRISPR-Cas9와 같은" Deepak Srivastava 말했습니다, MD 의 Gladstone 학회의 대통령을. "우리는 Gladstone 조사자가 이 야전 및 그것의 미래 임상적 적용 형성에 대한 중요한 충격이 있는 위치에서." 이다 거만합니다

그의 계획사업을 위해, 생의학 공학 전문가 McDevitt는 Gladstone, 브루스 Conklin, "게놈 수술 불린 접근을 개척하고 있는 협력했습니다,"에게 MD에 다른 고위 조사자로 개별적인 환자에게 게놈 치료를 주문을 받아서 만들기의 정밀도를 반영합니다.

함께, 그(것)들은 조직 기술설계, 게놈에 있는, 유전자 치료 편집해, 무료한 경험을 가진 수석 수사관 줄기 세포 생물학 및 단세포 유전체학의 팀을 조립했습니다. 그들의 합작자는 앤드류 5월, DPhil를, Chan Zuckerberg Biohub에게서, 뿐 아니라 루크 재판관, MD, PhD 및 Nicole Paulk, 샌프란시스코 주립 대학 (UCSF)에서 PhD, 포함합니다.

"우리의 1 차적인 목적,"는 말했습니다 또한 UCSF에 생의학 공학과 치료 과학의 부에 있는 교수인 McDevitt를 정확하게 생리 기능에 대한 게놈의 역효과를 편집 검출할 수 있는 플래트홈을 발육시키기 위한 것입니다. "인간 세포 및 조직에 있는 가능한 안전과 독성 문제점을 평가해서, 우리는 미래 임상 시험에 있는 예상하지 못하는 효력을 피하는 것을 돕는 것을 희망합니다."

게놈 편집은 특정 유전자를 제거하거나, 삽입하거나, 대체하기 위하여 사람의 DNA에 수정하는 이루어져 있습니다. 지금까지, 연구원은 이들이 정확한 유전자에서 만들어지고 있다는 것을 편집한다는 것을, 그리고 DNA의 그밖 부분이 부지 불식간에 영향 받다는 것을 탐구에 집중했습니다.

McDevitt의 단에 의해 제시된 새로운 계획사업은 또한 게놈 편집이 세포 조직의 기능에 있는 예상치 않은 변경으로 이끌어 낼 수 있었다는 것을 검토해서 최신 지식을 확장할 것입니다. 더 정확하게, 그(것)들은 불리한 기능적인 결과를 일으키는 원인이 되기 전에 관대히 다루어질 수 있는 DNA 손상의 넓이를 공부할 것입니다.

이렇게 하기 위하여는, 그(것)들은 정확한 게놈을 편집합니다 유도하고 어떤 유해한 DNA 손상든지 검출하기를 위한 참신한 접근과 줄기 세포에서 인간적인 microtissues 설계를 위한 최신식 방법을 결합할 것입니다.

충실하게 다른 세포 모형이 복잡한 조직으로와 기능 편성되는 쪽을 흉내내는 인간적인 microtissues 개발에 있는 그의 실험실의 전문 기술이 McDevitt에 의하여 레버리지를 도입할 것입니다. 이 모형은 이상적인 플래트홈으로 게놈 편집에 응하여 불리한 결과를 확인하고 양을 정하는 것을 봉사할 것입니다.

"microtissues의 3D 환경으로, 우리는 세포가 어떻게 협력하고," 설명한 McDevitt를 인접한 세포에 1개의 세포 원인 unpredicted 결과에 편집한다는 것을 결정하는지 공부해서 좋습니다. "그 결과로, 이 조직은 접시에서 증가된 단세포 보다는 생리적인 효력의 매우 예언할 수 있습니다."

연구 단체는 이 조직의 모든 3개에는 관련된 질병 응용이 있다는 것을 심혼, 두뇌 및 주어진 간 microtissues에 있는 다른 편집 방법을 시험할 것입니다. 예를 들면, 심장병과 neurodegenerative 질병의 많은 양식은 게놈 편집으로 잠재적으로 취급될 수 있던 유전 돌연변이에 기인합니다.

"Microtissues 어떤 인간적인 예심든지 이전에 필수적인 시험을 제공합니다,"는 또한 UCSF에 교수 유전 의학 및 분자 약학의 부인 Conklin를 말했습니다. "동물성 모형이 수시로 인간에 있는 활동의 부족한 예언자이기 때문에, 몇몇 방법은 결정하기 위하여 치료 내정간섭의 예정한, 고의가 아닌 결과 모두 존재합니다. Microtissues는, 그러나." 더 안전한 임상 시험의 디자인 그리고 감시에 있는 부관에게 유독할 수 있던 사건을 편집하는 게놈의 정확한 모형을 예상하는 것을 도울 것입니다

연구 결과의 첫번째 3 년간, 연구단은 주파수를 검출하기 위하여 방법을 개발하고 살아있는 인간 세포 및 조직에 있는 특정 불리한 결과에 일어나고 대응하는 떨어져 표적 게놈의 모형은 편집합니다. 다음, 그(것)들은 그들의 그들의 접근을 더 세련하고 낙관하기 위하여 프로그램을 편집해 체세포 게놈의 그밖 일원이 개발한 새로운 게놈 편집자를 시험하기 위하여 시스템을 이용할 것입니다.

궁극적으로, McDevitt, Conklin 및 그들의 합작자는 그밖 프로그램 일원 에의한 대폭적인 사용을 위한 그들의 모형을 공유할 것입니다. 하기에서, 임상 약에서 일상적으로 시험되기 전에 그(것)들은 중요한 새로운 플래트홈을 치료를 편집하는 게놈의 안전 그리고 효과를 둘 다 평가하기 위하여 과학계에게 제공하는 것을 희망합니다.

근원: https://gladstone.org/about-us/press-releases/36-million-study-adverse-effects-genome-editing