Zespół badaniowy nagradzał $3,6 milion oceniać bezpieczeństwo genomu edytorstwo

Gdy genomu edytorstwa technologie szybko posuwają się naprzód w kierunku klinicznych terapii, podnoszą nadzieje całkowicie nowy sposób taktować chorobę. Także przynoszą zaświecać liczbę wyzwania które potrzebują adresującym zanim potencjalni traktowania mogą być powszechnie używany w pacjentach.

Brać się do te paliwo wysiłki i wyzwania poprzez kraj wszczynali komórka somatyczna genomu edytorstwa program krajowi instytuty zdrowie. (nih) Wśród programa najpierw użycza odbiorców jest grupą prowadzącym Todd McDevitt, PhD, starszy oficer śledczy przy gladstone instytutami. Drużynie nagradzali więcej niż $3,6 milion nad następnymi 5 rok oceniać bezpieczeństwo genomu edytorstwo w ludzkich komórkach i tkankach.

Jennifer Doudna, PhD, starszy oficer śledczy, także otrzymywający finansowanie rozszerzać aktualnego toolkit dla ludzkiego genomu edytorstwa badać przy gladstone i profesorem przy UC Berkley, nowe CAS proteiny, enzymy które mogą naprawiać DNA. i

"ten program funduje nih's pospolitym funduszem, wskazuje ważność--I obietnica--Genomu edytorstwa technologia, tak jak CRISPR-Cas9," powiedział Deepak Srivastava, MD, prezydent gladstone instytuty. "jesteśmy dumni że gladstone oficery śledczy są w pozyci mieć znaczącego wpływ na kształtować ten pole i swój przyszłościowych klinicznych zastosowania."

Dla jego projekta, bioengineering ekspert McDevitt łączył siły z innym starszym oficerem śledczym przy gladstone, Bruce Conklin, MD, który zapoczątkowywa podejście dzwoniącego "genom operacja," który odbija precyzję dostosowywać genom terapie indywidualni pacjenci.

Wpólnie, gromadzić drużyny wiodący oficery śledczy z uzupełniającym doświadczeniem w tkankowej inżynierii, genomu edytorstwie, gen terapii, komórki macierzystej biologii i pojedynczym komórki genomics. Ich kolaboranci zawierają Andrew Maj, DPhil, od Chan Zuckerberg Biohub, Luke sędzia, MD, PhD as well as Nicole Paulk, PhD, od UC San Fransisco (ucsf).

"nasz początkowy cel jest rozwijać platformy które mogą precyzyjnie wykrywać niekorzystnych skutki genomu edytorstwo na fizjologicznej funkci," powiedział McDevitt który jest także profesorem w dziale Bioengineering i lecznicze nauki przy ucsf., "oceniać ewentualnych bezpieczeństwa, toksyczności zagadnienia w i, mieć nadzieję pomagać unikać niespodziewanych skutki w przyszłościowych próbach klinicznych."

Genomu edytorstwo składać się z robić zmianom osoby DNA usuwać, wkładać lub zamieniać, pewnych geny. Do tej pory, badacze skupiali się na badać czy, czy te redagują one robią w poprawnych genach i inne części DNA unintentionally wpływają.

Nowy projekt proponujący McDevitt's grupą rozszerzać aktualną wiedzę także egzamininować czy genomu edytorstwo mógł prowadzić niespodziewane zmiany w funkci komórki lub tkanki. Dokładnie, studiują zakres który może tolerujący przed powodować niekorzystne czynnościowe konsekwencje. DNA szkoda

Robić w ten sposób łączyć najnowocześniejsze metody dla konstruować ludzkich microtissues od komórek macierzystych z nowatorskimi podejściami dla nakłaniać precyzyjnego genom i wykrywać jakaś szkodliwą DNA szkodę, redagują.

McDevitt wspiera jego laboratorium wiedzę specjalistyczną w rozwijać ludzkich microtissues które wiernie przedrzeźniają sposób różną komórkę typ organizują jako powikłane tkanki i funkcja. Te modele słuzyć jako idealna platforma utożsamiać niekorzystnych wyniki i określać ilościowo w odpowiedzi na genomu edytorstwo.

Z 3D środowiskiem microtissues studiować możemy, jak komórki współpracują i ustalają" wyjaśniali McDevitt. "czy redaguje jeden komórki przyczyny unpredicted konsekwencje graniczące komórki," "jako rezultat być TARGET351_0_ prorocze fizjologiczni skutki niż pojedyncze komórki rosnąć w naczyniu mogą, te tkanki."

Grupa naukowa bada różne edytorstwo metody w sercu, mózg i wątrobowych microtissues, dawać że wszystkie trzy te tkanki istotnych chorob zastosowania. Na przykład, wiele formy kierowa choroba i neurodegenerative choroby powodują genetycznymi mutacjami które mogli potencjalnie taktować z genomu edytorstwem.

"Microtissues zapewnia istotnego test przed jakaś ludzką próbą," powiedział Conklin który jest także profesorem działy medyczne genetyka i cząsteczkowa farmakologia przy ucsf., "ponieważ zwierzęcy modele są często biednymi predictors aktywność w istotach ludzkich, few metody istnieją ustalać zamierzać i niezamierzone konsekwencje lecznicze interwencje. Microtissues, jakkolwiek pomaga przepowiadać dokładnego typ który mógł być toksyczny pomocnik w projekcie i monitorowanie bezpieczne próby kliniczne." genomu edytorstwa wydarzenie,

Zespół badaniowy rozwija metody wykrywać częstotliwość i typ które zdarzają się i korespondują odmianowi niekorzystni wyniki w żywych ludzkich komórkach i tkankach dla pierwszy 3 rok nauka. celu genom redagują Wtedy, używają ich systemy badać nowych genomów redaktorów rozwijać innymi członkami komórka somatyczna genomu edytorstwa program dalej przerafinowywać ich podejście optymalizować i.

Ostatecznie, McDevitt, Conklin i ich kolaboranci, dzielić ich modelów dla rozlewnego use innymi programów członkami. W robić, mieć nadzieję zapewniać społeczności naukowa z krytyczną nową platformą oceniać bezpieczeństwo i skuteczność genomu edytorstwa terapie zanim rutynowo badają w klinicznej medycynie.

Źródło: https://gladstone.org/about-us/press-releases/36-million-study-adverse-effects-genome-editing