Научно-исследовательская группа наградила $3,6 миллиона для того чтобы определить безопасность редактировать генома

По мере того как геном редактируя технологии быстро выдвигается к клиническим терапиям, они поднимают упования вполне нового путя обработать заболевание. Они также приносят к свету несколько возможностей которым нужно быть адресованным прежде чем потенциальные обработки можно широко использовать в пациентах.

Для того чтобы решать эти возможности и усилия топлива по всей стране, национальные институты здоровья (NIH) запустили геном соматической клетки редактируя программу. Среди программы сперва даруйте получатели группа водить Тод McDevitt, PhD, старшим исследователем на институтах двухместного экипажа. Наградила команде больше чем $3,6 миллиона над следующими 5 летами для того чтобы определить безопасность генома редактируя в людских клетках и тканях.

Дженнифер Doudna, PhD, старший исследователь на двухместном экипаже и профессоре на UC Berkeley, также полученное финансирование для того чтобы расширить настоящий набор инструментов для людского генома редактируя путем исследовать новые протеины CRISPR-Cas и энзимы которые могут отремонтировать дна.

«Эта программа фондирована фондом NIH общим, показывая важность--и посыл--генома редактируя технологию, как CRISPR-Cas9,» сказал Deepak Srivastava, MD, президент институтов двухместного экипажа. «Мы самолюбивы что исследователи двухместного экипажа в положении для того чтобы иметь огромное воздействие на формировать это поле и свои будущие клинические применения.»

Для его проекта, специалист McDevitt биоинженерии соединял усилия с другим старшим исследователем на двухместном экипаже, Брюс Conklin, MD, который pioneering вызванный подход «хирургией генома,» который отражает точность подгонять терапии генома к индивидуальным пациентам.

Совместно, они собрали команду ведущих исследователей с комплементарным опытом в инженерстве ткани, геноме редактируя, терапии гена, биологии стволовой клетки, и одноячеистой геномики. Их сотрудницы включают Андрю DPhil -го мая, от Chan Zuckerberg Biohub, так же, как судьи Луки, MD, PhD, и Николя Paulk, PhD, от UC San Francisco (UCSF).

«Наша основная задача развить платформы которые могут точно обнаружить, что отрицательные влияния генома отредактировали на физиологопсихологической функции,» сказала McDevitt, которое также профессор в отделе биоинженерии и терапевтических наук на UCSF. «Путем оценивать возможные вопросы безопасности и токсичности в людских клетках и тканях, мы надеемся помочь во избежание неожиданные влияния в будущих клинических испытаниях.»

Редактировать генома состоит из сделать изменения к дна персоны для того чтобы извлечь, ввести, или заменить некоторые гены. До тех пор, исследователя фокусировали на исследовать редактируют ли эти делаются в правильных генах и ли другие части дна unintentionally трогнуты.

Новый проект предложенный группой McDevitt расширит настоящее знание также рассматривать смогл ли редактировать генома вести к непредвиденным изменениям в функции клеток или тканей. Более точно, они изучат размер повреждения дна который можно допустить перед причинять неблагоприятные функциональные последствия.

Для того чтобы сделать так, они совместят современные методы для проектировать людские microtissues от стволовых клеток с романными подходами для наводить точный геном редактируют и обнаруживать любое вредное повреждение дна.

McDevitt leverage экспертиза его лаборатории в начинать людские microtissues которые точно передразнивают путь различные типы клетки организованы и функция как сложные ткани. Эти модели будут служить как идеально платформа определить и квантифицировать неблагоприятные исходы в ответ на редактировать генома.

«С окружающей средой 3D microtissues, мы можем изучить как клетки кооперируют и определяют редактирует ли к последствиям одной причины клетки unpredicted к смежным клеткам,» объясненное McDevitt. «В результате, эти ткани могут быть очень более предвестниковы физиологопсихологических влияний чем одиночные клетки, котор росли в тарелке.»

Исследовательская группа испытает различные редактируя методы в сердце, мозге, и дали microtissues печенки, котор что все 3 из этих тканей имеют уместные применения заболеванием. На пример, много форм сердечной болезни и neurodegenerative заболеваний причинены генетическими перегласовками которые смогли потенциально быть обработаны с редактировать генома.

«Microtissues обеспечивает необходимое испытание до любой людской пробы,» сказал Conklin, которое также профессор отделы медицинских генетик и молекулярного лекарствоведения на UCSF. «В виду того что животные модели часто плохие упредители деятельности в людях, немногие методы существуют для того чтобы определить и предназначенные и непреднамеренные последствия терапевтических интервенций. Microtissues, однако, поможет предсказать точный тип генома редактируя случай который смог быть токсическим к помощнику в конструкции и контроле более безопасных клинических испытаний.»

На первые 3 лет изучения, научно-исследовательская группа начнет методы для того чтобы обнаружить частоту и типы генома -цели редактируют которые происходят и соответствуют к специфическим неблагоприятным исходам в людских клетках и тканях в реальном маштабе времени. После этого, они будут использовать их системы для того чтобы испытать новых редакторов генома начатых другими членами генома соматической клетки редактируя программу более далее для того чтобы уточнить и оптимизировать их подход.

В конечном счете, McDevitt, Conklin, и их сотрудницы будут делить их модели для широко распространённой пользы другими членами программы. В делать сделайте, они надеются обеспечить научное сообщество с критической новой платформой для того чтобы определить и безопасность и эффективность генома редактируя терапии прежде чем они по заведенному порядку испытано в клинической медицине.

Источник: https://gladstone.org/about-us/press-releases/36-million-study-adverse-effects-genome-editing