研究小组授予 $3.6 百万估计安全性染色体编辑

当编辑技术的染色体迅速提前往临床疗法,他们提出一个全新的方式的希望治疗疾病。 他们也发现需要解决的一定数量的挑战,在潜在的治疗可以是用途广泛在患者前。

全国各地要处理这些挑战和燃料工作成绩,国家卫生研究所 (NIH) 生成体细胞染色体编辑程序的。 在这个程序的中首先请授予接收人是托德导致的组 McDevitt, PhD,旅行提包学院的高级调查员。 这个小组被授予了超过 $3.6 百万估计染色体安全性的以后 5 年编辑在人类细胞和组织。

旅行提包和加州大学伯克利分校的,也被接受的资助扩展人类基因组的当前工具套件编辑通过测试的一位教授的詹尼弗 Doudna、 PhD、一位高级调查员可能修理脱氧核糖核酸的新的 CRISPR Cas 蛋白质和酵素。

“此程序由 NIH 的共同基金资助,指示重要性--并且承诺--染色体编辑技术的,例如 CRISPR-Cas9”, Deepak Srivastava, MD,旅行提包学院的院长说。 “我们自豪旅行提包调查员在有的位置对塑造此域和其将来的临床应用的重大影向”。

对他的项目,生物工艺学专家 McDevitt 协力了与另一位高级调查员在旅行提包,布鲁斯 Conklin, MD,作早期工作在称 “染色体手术的途径”,反射自定义染色体疗法精确度对各自的患者。

同时,他们在组织工程,染色体装配了编辑的调查主任,基因治疗、干细胞生物和单细胞染色体组的小组有补充经验的。 他们的合作者包括安德鲁 5月, DPhil,从陈 Zuckerberg Biohub,以及卢克法官、 MD、 PhD 和尼科尔 Paulk, PhD,从加州大学旧金山分校 (UCSF)。

“我们的主要目的将发展可能准确地检测染色体的负面作用编辑对生理机能的平台”,说 McDevitt,也是生物工艺学和治疗科学部门的一位教授在 UCSF。 “通过评估在人类细胞和组织的可能的安全性和有毒问题,我们希望帮助避免在将来的临床试验的意外的作用”。

染色体编辑包括做对人员的脱氧核糖核酸的变动去除,插入或者替换某些基因。 到目前为止,研究员着重测试这些是否在正确的基因编辑做,并且脱氧核糖核酸的其他部分是否无心地受影响。

McDevitt 的组建议的新的项目将通过也检查扩展通用知识染色体编辑是否可能导致在电池或组织上的功能的意外的变化。 精密地,他们将学习可以在导致相反功能结果前被容忍脱氧核糖核酸故障的区域。

要执行如此,他们与导致准确的染色体编辑和检测的所有不利的脱氧核糖核酸故障新方法将结合设计的人力 microtissues 科技目前进步水平方法从干细胞。

McDevitt 将利用他的在开发上忠实地仿造这个方式不同的电池类型被组织和功能作为复杂组织的人力 microtissues 的实验室的专门技术。 这些设计将担当一个理想的平台识别和定量相反结果以回应染色体编辑。

“与 microtissues 的 3D 环境,我们可以学习电池如何合作并且确定是否编辑对一个电池原因未预报的结果对相邻电池”,解释的 McDevitt。 “结果,这些组织比在盘增长的单细胞可以是预计生理作用”。

研究小组将测试在重点、脑子和肝脏 microtissues 的不同的编辑方法,假设全部三这些组织有相关疾病应用。 例如,心脏病和 neurodegenerative 疾病的许多表单是由可能可能地治疗与染色体编辑的基因变化造成的。

“Microtissues 在所有人力审判之前提供一个重要测试”, Conklin 说,也是教授遗传医学和分子药理部门在 UCSF。 “因为动物设计经常是活动的可怜的预报因子在人的,少量方法存在确定治疗干预的打算的和不愿意的结果。 Microtissues,然而,将帮助预测编辑可能是含毒物的对更加安全的临床试验设计和监控的助手的活动的染色体的确切的类型”。

这个研究的前 3 年,研究小组将开发方法检测频率,并且发生并且对应于在活人类细胞和组织的特定相反结果目标染色体的类型编辑。 然后,他们将使用他们的系统测试体细胞染色体的其他成员开发的新的染色体编辑编辑程序进一步精炼和优选他们的途径。

最终, McDevitt、 Conklin 和他们的合作者将由其他程序成员共享他们的设计为普遍使用。 在执行,他们希望提供科学界以一个更需新的平台估计编辑疗法的染色体的安全性和效果,在他们在临床医学前定期地被测试。

来源: https://gladstone.org/about-us/press-releases/36-million-study-adverse-effects-genome-editing