研究小組授予 $3.6 百萬估計安全性染色體編輯

當編輯技術的染色體迅速提前往臨床療法,他們提出一個全新的方式的希望對待疾病。 他們也發現需要解決的一定數量的挑戰,在潛在的處理可以是用途廣泛在患者前。

全國各地要處理這些挑戰和燃料工作成績,國家衛生研究所 (NIH) 生成體細胞染色體編輯程序的。 在這個程序的中首先请授予接收人是托德導致的組 McDevitt, PhD,旅行提包學院的高級調查員。 這個小組被授予了超過 $3.6 百萬估計染色體安全性的以後 5 年編輯在人類細胞和組織。

旅行提包和加州大學伯克利分校的,也被接受的資助擴展人類基因組的當前工具套件編輯通過測試的一位教授的詹尼弗 Doudna、 PhD、一位高級調查員可能修理脫氧核糖核酸的新的 CRISPR Cas 蛋白質和酵素。

「此程序由 NIH 的共同基金資助,指示重要性--并且承諾--染色體編輯技術的,例如 CRISPR-Cas9」, Deepak Srivastava, MD,旅行提包學院的院長說。 「我們自豪旅行提包調查員在有的位置對塑造此域和其將來的臨床應用的重大影向」。

对他的項目,生物工藝學專家 McDevitt 協力了與另一位高級調查員在旅行提包,布魯斯 Conklin, MD,作早期工作在稱 「染色體手術的途徑」,反射自定義染色體療法精確度對各自的患者。

同時,他們在組織工程,染色體裝配了編輯的調查主任,基因治療、乾細胞生物和單細胞染色體組的小組有補充經驗的。 他們的合作者包括安德魯 5月, DPhil,從陳 Zuckerberg Biohub,以及盧克法官、 MD、 PhD 和尼科爾 Paulk, PhD,從加州大學舊金山分校 (UCSF)。

「我們的主要目的將發展可能準確地檢測染色體的負面作用編輯對生理機能的平臺」,說 McDevitt,也是生物工藝學和治療科學部門的一位教授在 UCSF。 「通過評估在人類細胞和組織的可能的安全性和有毒問題,我們希望幫助避免在將來的臨床試驗的意外的作用」。

染色體編輯包括做對人員的脫氧核糖核酸的變動去除,插入或者替換某些基因。 到目前為止,研究員著重測試這些是否在正確的基因編輯做,并且脫氧核糖核酸的其他部分是否無心地受影響。

McDevitt 的組建議的新的項目將通過也檢查擴展通用知識染色體編輯是否可能導致在細胞或組織上的功能的意外的變化。 精密地,他們將學習可以在導致相反功能結果前被容忍脫氧核糖核酸故障的區域。

要執行如此,他們與導致準確的染色體編輯和檢測的所有不利的脫氧核糖核酸故障新方法將結合設計的人力 microtissues 科技目前進步水平方法從乾細胞。

McDevitt 將利用他的在開發上忠實地仿造這個方式不同的細胞類型被組織和功能作為複雜組織的人力 microtissues 的實驗室的專門技術。 這些設計將擔當一個理想的平臺識別和定量相反結果以回應染色體編輯。

「與 microtissues 的 3D 環境,我們可以學習細胞如何合作并且確定是否編輯對一個細胞原因未預報的結果對相鄰細胞」,解釋的 McDevitt。 「結果,這些組織比在盤增長的單細胞可以是預計生理作用」。

研究小組將測試在重點、腦子和肝臟 microtissues 的不同的編輯方法,假設全部三這些組織有相關疾病應用。 例如,心臟病和 neurodegenerative 疾病的許多表單是由可能可能地對待與染色體編輯的基因變化造成的。

「Microtissues 在所有人力試算之前提供一個重要測試」, Conklin 說,也是教授遺傳醫學和分子藥理部門在 UCSF。 「因為動物設計經常是活動的可憐的預報因子在人的,少量方法存在確定治療干預的打算的和不願意的結果。 Microtissues,然而,將幫助預測編輯可能是含毒物的對更加安全的臨床試驗設計和監控的助手的活動的染色體的確切的類型」。

這個研究的前 3 年,研究小組將開發方法檢測頻率,并且發生并且對應於在活人類細胞和組織的特定相反結果目標染色體的類型編輯。 然後,他們將使用他們的系統測試體細胞染色體的其他成員開發的新的染色體編輯編輯程序進一步精煉和優選他們的途徑。

最終, McDevitt、 Conklin 和他們的合作者將由其他程序成員共享他們的設計為普遍使用。 在執行,他們希望提供科學界以一個重要新的平臺估計編輯療法的染色體的安全性和效果,在他們在臨床醫學前定期地被測試。

來源: https://gladstone.org/about-us/press-releases/36-million-study-adverse-effects-genome-editing