De regeneratieve geneeskundewetenschapper ontvangt $1.3 miljoen aan de celtherapie van de studiestam voor levermislukking

Momenteel, is de enige therapie voor metabolische leverziekte een orgaantransplantatie. Tracy Grikscheit, het M.D., een aanwezige arts en een regeneratieve geneeskundewetenschapper bij het Ziekenhuis Los Angeles van Kinderen, hopen om die werkelijkheid te veranderen. Zij is toegekend bijna $1.3 miljoen door het Instituut van Californië van Regeneratieve Geneeskunde (CIRM) aan de celtherapie van de studiestam voor levermislukking.

Het cirm-Gefinancierde project van Grikscheit -- De universele Therapie van de Cel van de Stam Pluripotent (Ondersteuning) -- levermislukking als gevolg van metabolische ziekten zal behandelen die normaal zonder een levertransplantatie fataal zijn. Deze ziekten omvatten de wanorde van de ureumcyclus, het resultaat van een genetische verandering die zich in verwijdering van giftige ammoniak van het lichaam mengt, en het syndroom van Crigler Najjar, een geërfte voorwaarde die door hoge niveaus van bilirubine, een giftige substantie wordt gekenmerkt produceerde wanneer de rode bloedcellen opsplitsen. Beide wanorde kan streng zijn, veroorzakend hersenenschade, coma of dood.

De „op lever-gebaseerde metabolische ziekten zijn het perfecte uitgangspunt om cellulaire therapie op leverwanorde toe te passen,“ bovengenoemde Grikscheit, het waarvan laboratorium binnen het Onderzoekinstituut van Saban bij CHLA ZICH op weefseltechniek concentreert. De „enige huidige therapie -- een levertransplantatie -- is duur en in korte levering. Plus, vereist het onderdrukkend het immuunsysteem van de patiënt, dat gevolgen op lange termijn.“ heeft

De therapie dat Grikscheit is ontwikkelend gebruik universeel pluripotent stam cel, die worden afgeleid uit volwassen cellen, en hebben de capaciteit om in om het even welk type van gespecialiseerd celtype te onderscheiden, dat hen enorm therapeutisch potentieel geeft.

Een „„overal verkrijgbare“ therapie van een universele donor die immunosuppression zou kunnen niet vereisen zou een wezenlijke stap voorwaarts voor op lever-gebaseerde metabolische ziekte,“ bovengenoemde Grikscheit, een verwante professor van Chirurgie op de School Keck van Geneeskunde van de Universiteit van Zuidelijk Californië (USC) zijn.

In het nieuwe onderzoek van de Ondersteuning van metabolische leverziekte, hoopt Grikscheit om de efficiënte dosis en het regime een stam op cel-gebaseerde therapie en proef een preclinical studie in veiligheid, het toxicologie en resultaten op lange termijn te vestigen bij de optimale dosis terwijl het beoordeling van van om het even welke van-doelgevolgen.

Volgt de recentste toekenning CIRM van Grikscheit in Oktober 2018 op een $7.1 miljoen toelage zij in 2017, ook van CIRM, om een therapie van de stamcel voor darmneuropathie te ontwikkelen, een degeneratieve neuromusculaire voorwaarde van het spijsverteringssysteem ontving. \

Bron: https://www.chla.org/

Advertisement