Le scientifique régénérateur de médicament reçoit $1,3 millions pour étudier le traitement de cellule souche pour l'insuffisante hépatique

Actuel, le seul traitement pour l'affection hépatique métabolique est une greffe d'organe. Tracy Grikscheit, DM, un médecin traitant et scientifique régénérateur de médicament à l'hôpital pour enfants Los Angeles, espoirs de changer cette réalité. Il a été attribué presque $1,3 millions par l'institut de la Californie du médicament régénérateur (CIRM) pour étudier le traitement de cellule souche pour l'insuffisante hépatique.

Le projet financé par CIRM de Grikscheit -- Traitement de cellule souche universel de Pluripotent (soulèvement) -- traitera l'insuffisante hépatique résultant des maladies métaboliques qui sont normalement fatales sans greffe de foie. Ces maladies comprennent les troubles de cycle d'urée, le résultat d'une mutation génétique qui nuit le démontage de l'ammoniaque toxique du fuselage, et du syndrome de Crigler Najjar, un état hérité caractérisé par des hauts niveaux de bilirubine, une substance toxique produite quand les hématies décomposent. Chacun des deux troubles peuvent être sévères, entraînant le dommage au cerveau, le coma ou la mort.

« les maladies métaboliques basées sur foie sont le point de départ parfait pour s'appliquer le traitement cellulaire aux troubles de foie, » a dit Grikscheit, dont le laboratoire au sein de l'institut de recherches de Saban à CHLA se concentre sur le bureau d'études de tissu. « Le seul traitement actuel -- une greffe de foie -- est coûteux et dans l'alimentation courte. Plus, elle exige supprimer le système immunitaire du patient, qui a des conséquences à long terme. »

Le traitement que Grikscheit développe les cellules souche pluripotent universelles d'utilisations, qui sont dérivées des cellules adultes, et ont la capacité de différencier dans n'importe quel type de type spécialisé de cellules, leur donnant la possibilité thérapeutique énorme.

« Traitement « disponible sur le marché un » d'un donneur universel qui ne pourrait pas avoir besoin de l'immunodépression serait un pas en avant considérable pour la maladie métabolique basée sur foie, » a dit Grikscheit, un professeur agrégé de la chirurgie à l'École de Médecine de Keck de l'Université de Californie du Sud (USC).

Dans la recherche neuve de soulèvement sur l'affection hépatique métabolique, Grikscheit espère déterminer la dose efficace et le régime d'un traitement cellulaire de cheminée et piloter une étude préclinique dans la sécurité, la toxicologie et les résultats à long terme à la dose optimale tout en évaluant tous les effets de hors circuit-objectif.

La dernière récompense du CIRM de Grikscheit suit en octobre 2018 sur une concession $7,1 millions qu'il a reçu en 2017, aussi de CIRM, pour développer un traitement de cellule souche pour la neuropathie entérique, un état neuromusculaire dégénératif de l'appareil digestif. \

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