Verbessernder Medizinwissenschaftler empfängt $1,3 Million, um Stammzellentherapie für Leberversagen zu studieren

Aktuell ist die einzige Therapie für metabolische Lebererkrankung eine Organtransplantation. Tracy Grikscheit, MD, ein behandelnder Arzt und verbessernder Medizinwissenschaftler am Krankenhaus der Kinder Los Angeles, Hoffnungen, diese Wirklichkeit zu ändern. Ihr ist fast $1,3 Million vom Kalifornien-Institut der verbessernden Medizin (CIRM) zugesprochen worden zum der Stammzellentherapie für Leberversagen zu studieren.

Grikscheits CIRM-finanziertes Projekt -- Universal-Pluripotent-Stammzellentherapie (Erhebung) -- behandelt Leberversagen, resultierend aus Stoffwechselkrankheiten, die normalerweise ohne eine Lebertransplantation tödlich sind. Diese Krankheiten umfassen Harnstoffschleifenstörungen, das Ergebnis einer genetischen Veränderung, die Ausbau des giftigen Ammoniaks von der Karosserie behindert, und Syndroms Crigler Najjar, eine geerbte Zustand, die durch hohe Stufen des Bilirubins gekennzeichnet wird, eine giftige produzierte Substanz, wenn rote Blutkörperchen aufgliedern. Beide Störungen können schwer sein und Hirnschaden, Koma oder Tod verursachen.

„Leber-basierte Stoffwechselkrankheiten sind der perfekte Ausgangspunkt, zum der zellulären Therapie an den Leberstörungen anzuwenden,“ sagte Grikscheit, dessen Labor innerhalb des Saban-Forschungsinstituts an CHLA auf Gewebetechnik sich konzentriert. „Die einzige aktuelle Therapie -- eine Lebertransplantation -- ist und knapp teuer. Plus, erfordert sie die Aufhebung des Immunsystems des Patienten, das hat Spätfolgen.“

Die Therapie, der Grikscheit pluripotent allgemeinhinstammzellen des Gebrauches entwickelt, die von den erwachsenen Zellen berechnet werden und haben die Fähigkeit, in irgendein Baumuster fachkundiges Zellbaumuster zu unterscheiden und geben ihnen ungeheures therapeutisches Potenzial.

„Eine „ab Lager“ Therapie von einem Universal- Spender, der möglicherweise nicht Immunosuppression forderte, würde ein erheblicher Schritt nach vorn für Leber-basierte Stoffwechselkrankheit sein,“ sagte Grikscheit, einen außerordentlichen Professor der Chirurgie an der Keck-medizinischen Fakultät der Universität von Süd-Kalifornien (USC).

In der neuen Erhebungsuntersuchung in metabolische Lebererkrankung, hofft Grikscheit, die effektive Dosis und die Regierung einer Therapie des Stammes festzulegen auf Zellenbasis und eine präklinische Studie in Sicherheit, in Toxikologie und in langfristige Ergebnisse an der optimalen Dosis beim Einschätzen aller möglicher Ausziel Effekte zu steuern.

Grikscheits folgt spätester CIRM-Preis im Oktober 2018 auf eine Bewilligung $7,1 Million, die sie im Jahre 2017 empfing, auch von CIRM, eine Stammzellentherapie für enterische Neuropathie zu entwickeln, eine degenerative neuromuscular Zustand des Verdauungssystems. \

Quelle: https://www.chla.org/

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