Lo scienziato a ricupero della medicina riceve $1,3 milioni per studiare la terapia di cellula staminale per l'errore di fegato

Corrente, la sola terapia per l'affezione epatica metabolica è un trapianto di organi. Tracy Grikscheit, MD, un medico di partecipazione e scienziato a ricupero della medicina all'ospedale pediatrico Los Angeles, speranze di cambiare quella realtà. Ha ricevuto quasi $1,3 milioni dall'istituto della California di medicina a ricupero (CIRM) per studiare la terapia di cellula staminale per l'errore di fegato.

Al il progetto fondato CIRM di Grikscheit -- Terapia di cellula staminale universale di Pluripotent (adeguamento verso l'alto) -- curerà l'errore di fegato derivando dalle malattie metaboliche che sono normalmente interne senza un trapianto del fegato. Queste malattie comprendono i disordini del ciclo dell'urea, il risultato di una mutazione genetica che interferisce con rimozione di ammoniaca tossica dall'organismo e della sindrome di Crigler Najjar, uno stato ereditato caratterizzato dagli alti livelli di bilirubina, una sostanza tossica prodotta quando i globuli rossi ripartono. Entrambi disordini possono essere severi, causando la lesione cerebrale, il coma o la morte.

“a malattie metaboliche basate a fegato sono il punto di partenza perfetto per applicare la terapia cellulare ai disordini del fegato,„ ha detto Grikscheit, di cui il laboratorio all'interno dell'istituto di ricerca di Saban a CHLA mette a fuoco su assistenza tecnica del tessuto. “La sola terapia corrente -- un trapianto del fegato -- è costoso e scarso. Più, richiede la soppressione del sistema immunitario del paziente, che ha conseguenze a lungo termine.„

La terapia che Grikscheit sta sviluppando le cellule staminali pluripotent universali di usi, che sono derivate dalle celle adulte ed ha la capacità di differenziarsi in qualunque tipo di tipo specializzato delle cellule, dante loro il potenziale terapeutico tremendo.

“Una terapia “disponibile immediatamente„ da un donatore universale che non potrebbe richiedere l'immunosoppressione sarebbe un passo avanti sostanziale per alla la malattia metabolica basata a fegato,„ ha detto Grikscheit, un professore associato di chirurgia alla scuola di medicina di Keck dell'università della California del Sud (USC).

Nella nuova indagine dell'adeguamento verso l'alto sull'affezione epatica metabolica, Grikscheit spera di stabilire la dose efficace ed il regime ad una di una terapia basata a cella del gambo e di pilotare uno studio preclinico nella sicurezza, nella tossicologia e nei risultati a lungo termine alla dose ottimale mentre valuta tutti gli effetti dell'fuori obiettivo.

L'ultimo premio del CIRM di Grikscheit nell'ottobre 2018 segue su una concessione che $7,1 milioni ha ricevuto nel 2017, anche da CIRM, sviluppare una terapia di cellula staminale per la neuropatia enterica, uno stato neuromuscolare degenerante dell'apparato digerente. \

Sorgente: https://www.chla.org/

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