再生薬の科学者は $1.3 肝不全のための幹細胞療法を調査するために百万を受け取ります

現在、新陳代謝の肝臓病のための唯一の療法は移植です。 小児病院ロスアンジェルスのその現実を変更する希望の Tracy Grikscheit、 MD、担当医および再生薬の科学者。 彼女は肝不全のための幹細胞療法を調査する再生薬 (CIRM) のカリフォルニア協会によってほぼ $1.3 百万を与えられました。

Grikscheit の CIRM の出資によるプロジェクト -- ユニバーサル Pluripotent の幹細胞療法 (隆起) -- 肝不全を扱いま普通レバー移植なしで致命的である新陳代謝の病気に起因します。 これらの病気は赤血球が破壊するとき尿素のサイクルの無秩序、ボディからの有毒なアンモナルの取り外しと干渉する、および Crigler Najjar シンドローム、ビリルビンのハイレベルによって特徴付けられる受継がれた状態作り出される有毒物質含んでいます遺伝の突然変異の結果を。 両方の無秩序は厳しい場合もありま、悩障害、昏睡状態または死を引き起します。

「レバーベースの新陳代謝の病気レバー無秩序に細胞療法を適用する完全な起点です」は CHLA の Saban の研究所内の実験室がティッシュ工学に焦点を合わせる Grikscheit を言いました。 「唯一の現在の療法 -- レバー移植 -- 高価、補給不足にです。 プラス、それは長期結果が」。ある患者の免疫組織を抑制することを必要とします、

Grikscheit が使用の大人のセルから得られる、ユニバーサル pluripotent 幹細胞を開発している療法に、それらに途方もない治療上の潜在性を与えるあらゆるタイプの専門にされたセルタイプに区別する機能があり。

immunosuppression を必要としないかもしれないユニバーサル提供者からの 「「オフ・ザ・シェルフ」療法レバーベースの新陳代謝の病気のため相当な一歩前進です」、は Grikscheit を (USC) 南カリフォルニア大学の Keck の医科大学院の外科の助教授言いました。

新陳代謝の肝臓病への新しい隆起の調査では、 Grikscheit は以外ターゲット効果を査定している間茎細胞に基づく療法の有効な線量そして養生法を確立し、最適の線量で安全、毒物学および長期結果に preclinical 調査を実践することを望みます。

Grikscheit で 2018 年 10 月の最新の CIRM 賞は彼女が 2017 年に受け取った CIRM からの $7.1 百万許可で、また、腸ニューロパシーのための幹細胞療法を開発するために、消化系の退化的な neuromuscular 状態を続きます。\

ソース: https://www.chla.org/

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