재생하는 약 과학자는 $1.3 간기능 부전을 위한 줄기 세포 치료를 공부하기 위하여 백만을 수신합니다

지금, 신진 대사 간 질병을 위한 유일한 치료는 기관 이식입니다. 아동 병원 로스앤젤레스 의 그 현실을 바꾸는 희망에 Tracy Grikscheit, MD, 주치의 및 재생하는 약 과학자. 그녀는 간기능 부전을 위한 줄기 세포 치료를 공부하는 재생하는 약 (CIRM)의 캘리포니아 학회에 의해 거의 $1.3 백만을 수여되었습니다.

Grikscheit의 CIRM 투자된 계획사업 -- 보편적인 Pluripotent 줄기 세포 치료 (향상) -- 간기능 부전을 취급해 일반적으로 간 이식 없이 치명적인 신진 대사 질병에서 유래하. 이 질병은 적혈구가 나눌 때 우레아 주기 무질서, 바디에서 유독한 암모니아의 제거와 충돌하는 유전 돌연변이, 및 Crigler Najjar 증후군, 빌리루빈의 상부이 특징인 승계한 상태, 생성한 유해 물질의 결과를 포함합니다. 이들 모두 무질서는 가혹할 수 있어, 뇌 손상, 코마 또는 죽음을 일으키는 원인이 되.

"간 기지를 둔 신진 대사 질병 간 무질서에 셀 방식 치료를 적용하는 완벽한 출발점 입니다,"는 CHLA에 Saban 연구소 내의 그의 실험실이 조직 기술설계에 집중하는 Grikscheit를 말했습니다. "유일하게 현재 치료 -- 간 이식 -- 값이비쌉니다 공급 부족에서. 흑자, 그것은 장기 결과가." 있는 환자의 면역 계통 억압 요구합니다,

Grikscheit가 용도 성숙한 세포에서 파생되는, 보편적인 pluripotent 줄기 세포를 개발하고 있는 치료에는, 그(것)들에게 거창한 치료 잠재력을 주는 전문화한 세포 모형의 아무 모형나로 분화하는 기능이 있습니다.

면역 억제를 요구할지도 모르지 않은 보편 기증자에게서 ""떨어져 선반"는 치료 간 기지를 둔 신진 대사 질병을 위해 앞으로 상당한 단계일 것입니다," Grikscheit를 (USC) 사우스 캘리포니아 대학의 Keck 의과 대학에 수술의 부교수 말했습니다.

신진 대사 간 질병으로 새로운 향상 수사에서는, 줄기의 효과적인 복용량 그리고 식이요법을 설치하는 Grikscheit 희망은 어떤 떨어져 표적 효력든지 평가하고 있는 동안 치료를 세포 기지를 두고 안전, 독물학 및 장기 결과로 최적 복용량에 preclinical 연구 결과를 조종합니다.

Grikscheit에서 2018년 10월에 있는 최신 CIRM 포상은 그녀가 2017년에 수신한 CIRM에서 $7.1 백만 교부금에, 또한, 장 신경병을 위한 줄기 세포 치료를 개발하기 위하여, 소화기관의 타락 neuromuscular 상태를 따릅니다. \

근원: https://www.chla.org/

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