Regeneracyjny medycyna naukowiec otrzymywa $1,3 milion studiować komórki macierzystej terapię dla wątrobowego niepowodzenia

Obecnie jedyna terapia dla metabolicznej wątrobowej choroby jest organowym przeszczepem. Tracy Grikscheit, MD, uczęszcza lekarz i regeneracyjny medycyna naukowiec przy Children szpitalem Los Angeles, nadzieje zmieniać ten rzeczywistość. Jej nagradzali prawie $1,3 milion Kalifornia instytutem regeneracyjna medycyna studiować komórki macierzystej terapię dla wątrobowego niepowodzenia. (cirm)

Grikscheit's fundujący projekt -- Ogólnoludzka Pluripotent komórki macierzystej terapia (wypór) -- Taktuje wątrobowego niepowodzenia wynikający od metabolicznych chorob które normalnie są śmiertelne bez wątrobowego przeszczepu. Te choroby zawierają karbamidu cyklu nieład rezultat genetyczna mutacja i Crigler Najjar syndrom która ingeruje z usunięciem toksyczny amoniak od ciała, odziedziczony warunek charakteryzujący wysokimi poziomami bilirubina, toksyczna substancja produkująca gdy czerwone komórki krwi psuli się. Oba te nieład mogą być surowy, powodować uszkodzenie mózgu, śpiączkę lub śmierć.

"opierać się metaboliczne choroby są perfect bazą wypadowa stosować komórkową terapię wątrobowi nieład," powiedział Grikscheit, czyj laboratorium wśród Saban instytutu badawyczy przy chla skupia się na tkankowej inżynierii. "jedyna aktualna terapia -- Wątrobowy przeszczep -- Jest kosztowny i niedostateczny. Plus, ja wymaga tłumić pacjenta system odpornościowego, który długookresowe konsekwencje."

Terapia, i zdolność odróżniać w jakaś typ specjalizujący się komórka typ, daje one olbrzymiemu leczniczemu potencjałowi. który rozwija uses ogólnoludzkie pluripotent komórki macierzyste Grikscheit, które czerpią od dorosłych komórek

""dostępny od ręki" terapia od ogólnoludzkiego dawcy który no można wymagać immunosuppression był pokaźnym krokiem dla opierającej się metabolicznej choroby naprzód," powiedział Grikscheit, profesor nadzwyczajny operacja przy Keck szkołą medyczną uniwersytet południowo-kalifornijski (usc).

Ustanawiać i pilotować przedkliniczną naukę w w nowym wyporu dochodzeniu w metaboliczną wątrobową chorobę, Grikscheit nadzieje reżim trzon opierająca się terapia i wydajną dawkę bezpieczeństwa, toksykologii i długoterminowego wyniki, przy optymalną dawką podczas gdy oceniający jakaś celów skutki.

Grikscheit's cirm opóźniona nagroda w Październiku 2018 podąża na $7,1 milion dotaci od cirm, także, rozwijać komórki macierzystej terapię dla enteric neuropatii, degeneracyjnego neuromuscular warunek trawienny system. otrzymywał w 2017\

Źródło: https://www.chla.org/

Advertisement