O cientista regenerative da medicina recebe $1,3 milhões para estudar a terapia de célula estaminal para a falha de fígado

Actualmente, a única terapia para a infecção hepática metabólica é uma transplantação de órgão. Tracy Grikscheit, DM, um médico de comparecimento e cientista regenerative da medicina no hospital de crianças Los Angeles, esperanças mudar essa realidade. Foi concedida quase $1,3 milhões pelo instituto de Califórnia da medicina regenerativa (CIRM) para estudar a terapia de célula estaminal para a falha de fígado.

O projecto CIRM-financiado de Grikscheit -- Terapia de célula estaminal universal de Pluripotent (melhoria) -- tratará a falha de fígado resultando das doenças metabólicas que são normalmente fatais sem uma transplantação do fígado. Estas doenças incluem as desordens do ciclo da uréia, o resultado de uma mutação genética que interfira com a remoção da amônia tóxica do corpo, e da síndrome de Crigler Najjar, uma condição herdada caracterizada por níveis elevados de bilirrubina, uma substância tóxica produzida quando os glóbulos vermelhos dividem. Both of these desordens podem ser severas, causando os danos cerebrais, o coma ou a morte.

“as doenças metabólicas Fígado-baseadas são o ponto de partida perfeito para aplicar a terapia celular às desordens do fígado,” disse Grikscheit, cujo o laboratório dentro do instituto de investigação de Saban em CHLA se centra sobre a engenharia do tecido. “A única terapia actual -- uma transplantação do fígado -- é caro e no escassez. Sinal de adição, exige a supressão do sistema imunitário do paciente, que tem conseqüências a longo prazo.”

A terapia que Grikscheit está desenvolvendo as células estaminais pluripotent universais dos usos, que são derivadas das pilhas adultas, e tem a capacidade para diferenciar-se em qualquer tipo de tipo especializado da pilha, dando lhes o potencial terapêutico tremendo.

“Terapia “disponível imediatamente uma” de um doador universal que não pudesse exigir o immunosuppression seria uma etapa substancial para a frente para a doença metabólica fígado-baseada,” disse Grikscheit, um professor adjunto da cirurgia na Faculdade de Medicina de Keck da Universidade da Califórnia do Sul (USC).

Na investigação nova da melhoria na infecção hepática metabólica, Grikscheit espera estabelecer a dose eficaz e o regime de uma terapia baseado em celulas da haste e pilotar um estudo pré-clínico na segurança, na toxicologia e em resultados a longo prazo na dose óptima ao avaliar todos os efeitos do fora-alvo.

A concessão a mais atrasada do CIRM de Grikscheit segue em outubro de 2018 em uma concessão que $7,1 milhões recebeu em 2017, também de CIRM, para desenvolver uma terapia de célula estaminal para a neuropatia entérico, uma condição neuromuscular degenerativo do sistema digestivo. \

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