再生医学科学家接受 $1.3 百万学习肝衰竭的干细胞疗法

目前,新陈代谢的肝脏病的唯一的疗法是器官移植。 儿童医院的洛杉矶,希望 Tracy Grikscheit、 MD、一个主治医师和再生医学科学家更改该事实。 她由学习肝衰竭的干细胞疗法的再生医学授予了接近 $1.3 百万 (CIRM) 加利福尼亚学院。

Grikscheit 的 CIRM 项目 -- 通用 Pluripotent 干细胞疗法 (提高) -- 将治疗肝衰竭起因于通常是致命的没有肝脏移植的新陈代谢的疾病。 这些疾病包括尿素循环紊乱,干涉删除含毒物氨从这个机体一个基因变化和 Crigler Najjar 综合症状,胆红素高水平描绘的一个被继承的情况,被生产的一种毒性物质的结果,当红血球划分时。 这两紊乱可以是严重的,导致脑损伤、昏迷或者死亡。

“基于肝脏的新陈代谢的疾病是适用蜂窝电话疗法的理想的起点于肝脏紊乱”, Grikscheit 说,在 Saban 研究所内的实验室 CHLA 的着重组织工程。 “唯一的当前疗法 -- 肝脏移植 -- 是昂贵和在供应不足。 加号,它要求抑制患者的免疫系统,有长期结果”。

Grikscheit 开发用途通用 pluripotent 干细胞,从成人电池派生的疗法,和有这个能力区分到任一种专门化的电池类型,产生他们极大的治疗潜在。

“从也许不需要抑制免抑反应的一个万能供血者的一种 ‘现成的’疗法是一个大量的进步为基于肝脏的新陈代谢的疾病”,副教授说 Grikscheit,手术在 Keck 医学院南加州大学的 (USC)。

在新的提高对新陈代谢的肝脏病进行调查, Grikscheit 希望设立词根基本存储单元的疗法的有效剂量和养生之道和驾驶一个潜伏期的研究到安全性、毒素学和长期结果在最佳的剂量,当估计所有目标作用时。

Grikscheit 的最新的 CIRM 证书在 2018年 10月在她在 2017年接受的 $7.1 百万授予按照,也从 CIRM,开发伤寒的神经病的一种干细胞疗法,消化系统的一个退化神经肌肉的情况。\

来源: https://www.chla.org/

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