El científico regenerador del remedio recibe $1,3 millones para estudiar la terapia de célula madre para la insuficiencia hepática

Actualmente, la única terapia para la enfermedad del higado metabólica es un trasplante de órgano. Tracy Grikscheit, Doctor en Medicina, médico de asistencia y científico regenerador del remedio en el hospital de niños Los Ángeles, esperanzas de cambiar esa realidad. El instituto de California del remedio regenerador (CIRM) le ha concedido casi $1,3 millones para estudiar la terapia de célula madre para la insuficiencia hepática.

El proyecto CIRM-financiado de Grikscheit -- Terapia de célula madre universal de Pluripotent (levantamiento) -- tratará la insuficiencia hepática resultando de las enfermedades metabólicas que son normalmente fatales sin un trasplante del hígado. Estas enfermedades incluyen los desordenes del ciclo de la urea, el resultado de una mutación genética que interfiera con retiro del amoníaco tóxico de la carrocería, y del síndrome de Crigler Najjar, una condición heredada caracterizada por niveles de la bilirrubina, una substancia tóxica producida cuando los glóbulos rojos analizan. Ambos desordenes pueden ser severos, causando daño cerebral, la coma o la muerte.

las “enfermedades metabólicas Hígado-basadas son el punto de partida perfecto para aplicar terapia celular a los desordenes del hígado,” dijo a Grikscheit, cuyo laboratorio dentro del instituto de investigación de Saban en CHLA se centra en la ingeniería del tejido. “La única terapia actual -- un trasplante del hígado -- es costoso y en la escasez. Más, requiere la supresión del sistema inmune del paciente, que tiene consecuencias a largo plazo.”

La terapia que Grikscheit está desarrollando a las células madres pluripotent universales de las aplicaciones, que se derivan de las células adultas, y tiene la capacidad de distinguir en cualquier tipo de tipo especializado de la célula, dándoles enorme potencial terapéutico.

“Terapia “disponible una” de un donante universal que no pudo requerir la immunosupresión sería un paso sustancial adelante para la enfermedad metabólica hígado-basada,” dijo a Grikscheit, profesor adjunto de la cirugía en la Facultad de Medicina de Keck de la Universidad de California del Sur (USC).

En la nueva investigación del levantamiento en enfermedad del higado metabólica, las esperanzas de Grikscheit de establecer la dosis efectiva y el régimen de un vástago célula-basaron terapia y pilotan un estudio preclínico en resultados del seguro, de la toxicología y del largo plazo en la dosis óptima mientras que fijaban cualquier efecto del lejos-objetivo.

La última recompensa del CIRM de Grikscheit sigue en octubre de 2018 en una concesión $7,1 millones que ella recibió en 2017, también de CIRM, desarrollar una terapia de célula madre para la neuropatía entérica, una condición neuromuscular degenerativa del sistema digestivo. \

Fuente: https://www.chla.org/

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