Den Regenerative medicinforskare mottar $1,3 miljoner till terapi för studiestemcellen för leverfel

För närvarande är den enda terapin för metabolic leversjukdom en organtransplantat. Tracy Grikscheit, MD, en deltagande i läkare och regenerative medicinforskare på barns sjukhus Los Angeles, hoppas för att ändra den verklighet. Hon har tilldelats nästan $1,3 miljoner av det Kalifornien institutet av den Regenerative medicinen (CIRM) till terapi för studiestemcellen för leverfel.

CIRM-betalade Grikscheits projekterar -- Universell terapi för Pluripotent Stemcell (UPLiFTen) -- ska festleverfel resultera från metabolic sjukdomar som är normalt dödliga utan en levertransplantat. Dessa sjukdomar inkluderar urea cyklar oordningar, resultatet av en genetisk mutation som störer med borttagning av giftlig ammoniak från förkroppsliga, och det Crigler Najjar syndromet, övertagen villkorar karakteriserat av hög nivå av bilirubin, en producerad giftlig vikt, när det röda blodcellavbrottet besegrar. Båda av dessa oordningar kan vara stränga och att orsaka hjärnskada, koma eller död.

”är Lever-baserade metabolic sjukdomar göra perfektstartpunkten som applicerar cell- terapi till leveroordningar,”, sade Grikscheit, vars laboratorium inom det Saban forskningsinstitut på CHLA fokuserar på att iscensätta för silkespapper. ”Den enda strömterapin -- en levertransplantat -- är dyrt och i kort tillförsel. Plusen kräver den dämpning tålmodigns av immunförsvar, som har långsiktiga följder.”,

Terapin, som Grikscheit framkallar universella pluripotent stemceller för bruk, som härledas från vuxna celler, och har kapaciteten att göra åtskillnad mellan in i någon typ av specialiserad celltyp som ger dem enormt terapeutiskt potentiellt.

””Kliver enhylla” terapi från en universell oljedosering, att styrkan att inte kräva skulle immunosuppression är en väsentlighet, framåtriktat för lever-baserad metabolic sjukdom,”, sade Grikscheit, en förbunden professor av kirurgi på Kecken skolar av medicinen av universitetar av sydliga Kalifornien (USC).

I den nya UPLiFTutredningen in i metabolic leversjukdom av-uppsätta som mål Grikscheit hopp att upprätta den effektiva dosen och dieten av stemen cell-baserad terapi och att lotsa en preclinical studie in i säkerhet, toxicology och långsiktiga resultat på de optimala dosstunderna som bedömer några, verkställer.

Grikscheits följer den senaste CIRM-utmärkelsen i Oktober 2018 på ett lån $7,1 miljoner som hon mottog i 2017, också från CIRM, att framkalla en terapi för stemcell för enteric neuropathy, ett degenerative neuromuscular villkorar av digestivkexsystemet. \,

Källa: https://www.chla.org/

Advertisement