再生醫學科學家接受 $1.3 百萬學習肝衰竭的乾細胞療法

目前,新陳代謝的肝臟病的唯一的療法是器官移植。 兒童醫院的洛杉磯,希望 Tracy Grikscheit、 MD、一個主治醫師和再生醫學科學家更改該事實。 她由學習肝衰竭的乾細胞療法的再生醫學授予了接近 $1.3 百萬 (CIRM) 加利福尼亞學院。

Grikscheit 的 CIRM 項目 -- 通用 Pluripotent 乾細胞療法 (提高) -- 將對待肝衰竭起因於通常是致命的沒有肝臟移植的新陳代謝的疾病。 這些疾病包括尿素循環紊亂,干涉刪除含毒物氨從這個機體一個基因變化和 Crigler Najjar 綜合症狀,膽紅素高水平描繪的一個被繼承的情況,被生產的一種毒性物質的結果,當紅血球劃分時。 這兩紊亂可以是嚴重的,導致腦損傷、昏迷或者死亡。

「基於肝臟的新陳代謝的疾病是適用蜂窩電話療法的理想的起點於肝臟紊亂」, Grikscheit 說,在 Saban 研究所內的實驗室 CHLA 的著重組織工程。 「唯一的當前療法 -- 肝臟移植 -- 是昂貴和在供應不足。 加號,它要求抑制患者的免疫系統,有長期結果」。

Grikscheit 開發用途通用 pluripotent 乾細胞,從成人細胞派生的療法,和有這個能力區分到任一種專門化的細胞類型,產生他們極大的治療潛在。

「從也許不需要抑制免抑反應的一個萬能供血者的一種 『現成的』療法是一個大量的進步為基於肝臟的新陳代謝的疾病」,副教授說 Grikscheit,手術在 Keck 醫學院南加州大學的 (USC)。

在新的提高對新陳代謝的肝臟病進行調查, Grikscheit 希望設立詞根基本存儲單元的療法的有效劑量和養生之道和駕駛一個潛伏期的研究到安全性、毒素學和長期結果在最佳的劑量,當估計所有目標作用時。

Grikscheit 的最新的 CIRM 證書在 2018年 10月在她在 2017年接受的 $7.1 百萬授予按照,也從 CIRM,開發傷寒的神經病的一種乾細胞療法,消化系統的一個退化神經肌肉的情況。\

來源: https://www.chla.org/

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