L'AME raccomanda il primo trattamento tutto orale per affrontare la malattia del sonno micidiale

Il comitato dell'Agenzia europea per i medicinali per i medicinali per uso umano (CHMP) ha adottato un parere scientifico positivo di fexinidazole, il primo trattamento tutto orale che è stato indicato per essere efficace per entrambe le fasi della malattia del sonno. Questa approvazione è un risultato dei test clinici piombo dall'organizzazione senza scopo di lucro DNDi di ricerca e sviluppo e di una domanda presentata da Sanofi. La decisione apre la strada per la distribuzione di fexinidazole in paesi endemici nel 2019.

La malattia del sonno, o la tripanosomiasi africana umana (HAT), è solitamente interne senza trattamento. Trasmesso dal morso di un mosca tse-tse, causa i sintomi neuropsichiatrici; compreso aggressione, psicosi e una rottura debilitante dei reticoli di sonno che hanno dato a questa malattia trascurata il suo nome. Circa 65 milione di persone in Africa Subsahariana sono al rischio.

“Ho dedicato la mia vita come medico alla malattia del sonno. Un trattamento tutto orale è stato un sogno di miei per le decadi. Quelli influenzati sono alcuno del più vulnerabile e vivono in alcune della maggior parte delle regioni isolate del Congo, se non del mondo. Hanno bisogno di un trattamento che è sicuro, efficace e semplice,„ hanno detto il Dott. Victor Kande, che come Consigliere esperto trascurato di malattie tropicali al ministero della sanità del Repubblica Democratica del Congo (DRC), era il ricercatore principale delle prove. “Meno di dieci anni fa ancora stavamo trattando questa malattia con un derivato arsenico che ha ucciso 5% di tutti i pazienti. Mentre i trattamenti correnti sono sicuri ed efficaci, richiedono ad un paziente di essere ospedalizzati e posano un carico logistico enorme sul sistema di salubrità. Fexinidazole viene come pillola semplice: ciò è un salto enorme in come possiamo affrontare questa malattia micidiale.„

Fexinidazole è indicato come una volta al giorno trattamento di dieci giorni per la malattia del sonno del gambiense di trypanosoma brucei (il modulo più comune della malattia, ha trovato nell'ovest ed in Africa centrale). D'importanza, il fexinidazole è il primo trattamento tutto orale che funziona entrambi per (i) la fase iniziale della malattia come pure (ii) la seconda tappa della malattia in cui i parassiti hanno attraversato la barriera ematomeningea, inducente i pazienti a soffrire dai sintomi neuropsichiatrici.

Durante i test clinici, che hanno iscritto 749 pazienti il DRC ed in Repubblica centroafricana, il fexinidazole ha mostrato l'alte efficacia e sicurezza in entrambe le fasi della malattia, sia nel ≥ dei bambini che degli adulti 6 anni e di pesatura ≥ 20 chilogrammi. I risultati hanno indicato che il fexinidazole potrebbe, quindi, eliminare l'esigenza dell'ospedalizzazione sistematica e piombo ad una riduzione potenziale nella quantità delle forature lombari.

“Fexinidazole è un'assolutamente nuova entità chimica che è stata sviluppata attraverso un modello senza scopo di lucro alternativo di R & S. È la prima nuova entità chimica da diventare da DNDi,„ ha detto il Dott. Bernard Pécoul, direttore esecutivo di DNDi. “Questa innovazione terapeutica è un testamento all'associazione unica fra DNDi e Sanofi per scoprire, sviluppare e registrare un trattamento per una malattia severamente trascurata.„

Fexinidazole è un derivato di 5 nitroimidazole che è stato riscoperto nel 2005, con collaborazione con l'istituto svizzero di salute pubblica e tropicale, durante la ricerca di DNDi dei composti con attività antiparassitaria, dopo essere stato diventato e poi essere abbandonato per le ragioni strategiche da Hoechst (ora Sanofi) negli anni 80. Nel 2009, DNDi e Sanofi hanno concluso un accordo di collaborazione per lo sviluppo, la fabbricazione e la distribuzione di fexinidazole, con DNDi responsabile dello sviluppo preclinico, clinico e farmaceutico e di Sanofi per sviluppo industriale, la registrazione, la produzione e la distribuzione della droga.

“Questa innovazione terapeutica è l'ultima pietra miliare nell'impegno a lungo termine di Sanofi alla malattia del sonno,„ ha detto il Dott. Ameet Nathwani, capo ispettore sanitario e funzione medica di vice presidente esecutivo. “Fexinidazole è la prova che le associazioni fra pubblico ed i settori privati possono consegnare le medicine sicure ed efficaci per i pazienti trascurati. Sanofi è fiero donare questa medicina all'organizzazione mondiale della sanità come componente della nostra missione per supportare l'eliminazione della malattia del sonno.„

Nel dicembre 2017, Sanofi ha presentato un dossier regolatore all'Agenzia europea per i medicinali secondo l'articolo 58 del regolamento 726/2004, un meccanismo regolatore innovatore destinato all'esame di nuove medicine destinate per uso fuori dell'Unione Europea. Tenendo conto della partecipazione dei paesi endemici (DRC e l'Uganda) e del WHO nella valutazione del dossier regolatore del fexinidazole, l'approvazione secondo l'articolo 58 egualmente facilita e potrebbe accelerare le registrazioni future del prodotto nazionale e l'accesso paziente.

“Insieme ai ministeri della sanità in paesi endemici la abbiamo indicata che è possibile da condurre le prove di alta qualità nelle impostazioni più provocatorie,„ ha detto il Dott. Nathalie Strub-Wourgaft, Direttore di DNDi delle malattie tropicali Neglected. “Questo è soltanto il primo punto - ora dobbiamo assicurarci che i pazienti possano accedere a e trarre giovamento da questa nuova droga.„

Per sviluppare il fexinidazole, DNDi ha speso l'EUR 55 milioni (USD 62,5 milioni), che comprende i costi relativi allo sviluppo preclinico ed agli studi clinici. Il progetto è stato supportato da sette paesi europei (Francia, Germania, Paesi Bassi, Norvegia, Spagna, Svizzera e Regno Unito) come pure donatori privati compresi Bill & le fondamenta di Melinda Gates e Médecins senza Frontières.

Sorgente: https://www.dndi.org/2018/media-centre/press-releases/ema-recommends-fexinidazole-first-all-oral-treatment-sleeping-sickness/