El AME recomienda el primer tratamiento todo-oral para abordar enfermedad muerto durmiente

El comité de la dependencia de remedio europeo para los productos medicinales para el uso humano (CHMP) ha adoptado un dictamen científico positivo del fexinidazole, el primer tratamiento todo-oral que se ha mostrado para ser eficaz para ambos escenarios de la enfermedad durmiente. Esta aprobación es un resultado de juicios clínicas llevadas por la organización no lucrativa DNDi de la investigación y desarrollo y de una solicitud presentada por Sanofi. La decisión pavimenta la manera para la distribución del fexinidazole en países endémicos en 2019.

La enfermedad durmiente, o la tripanosomiasis africana humana (HAT), es generalmente fatales sin el tratamiento. Transmitido por la mordedura de un mosca tse-tsé, causa síntomas neuropsiquiátricos; incluyendo la agresión, la psicosis, y una desorganización debilitante de las configuraciones de sueño que han dado a esta enfermedad descuidada su nombre. Cerca de 65 millones de personas de en África subsahariana son en peligro.

“He dedicado mi vida como doctor a la enfermedad durmiente. Un tratamiento todo-oral ha sido un sueño los míos por décadas. Ésos afectados son algo del más vulnerable y viven en algunas de la mayoría de las áreas remotas del Congo, si no del mundo. Necesitan un tratamiento que sea seguro, efectivo y simple,” dijeron al Dr. Victor Kande, que como consejero experto descuidado de las enfermedades tropicales al Ministerio de Sanidad del República del Congo Democratic (Manual del Transportista), estaba el investigador principal de las juicios. Hace “menos de diez años todavía tratábamos esta enfermedad con un derivado arsénico que mató al 5% de todos los pacientes. Mientras que los tratamientos actuales son seguros y de manera efectiva, requieren a un paciente ser hospitalizados y plantean una carga logística enorme en el sistema de la salud. Fexinidazole viene como una píldora simple: esto es un salto enorme en cómo podemos abordar esta enfermedad mortal.”

Fexinidazole se indica como una vez al día tratamiento de diez días para la enfermedad durmiente del gambiense del brucei de Trypanosoma (la forma más común de la enfermedad, encontró en África del oeste y central). Importantemente, el fexinidazole es el primer tratamiento todo-oral que trabaja ambos para (i) el primero tiempo de la enfermedad así como (ii) segundo el escenario de la enfermedad en la cual los parásitos han cruzado la barrera hematoencefálica, haciendo a pacientes sufrir de síntomas neuropsiquiátricos.

Durante las juicios clínicas, que alistaron a 749 pacientes en el Manual del Transportista y la República Centroafricana, el fexinidazole mostró altos eficacia y seguro en ambos escenarios de la enfermedad, en ≥ de los adultos y de los niños 6 años y del pesaje ≥ 20 kilogramos. Los resultados mostraron que el fexinidazole podría, por lo tanto, eliminar la necesidad de la hospitalización sistemática y llevar a una reducción potencial en número de pinchazos lumbares.

“Fexinidazole es una entidad química totalmente nueva que se ha desarrollado a través de un modelo no lucrativo alternativo del R&D. Es la primera nueva entidad química que se convertirá por DNDi,” dijo al Dr. Bernard Pécoul, director ejecutivo de DNDi. “Esta ruptura terapéutica es un testamento a la sociedad única entre DNDi y Sanofi para descubrir, para desarrollar, y para registrar un tratamiento para una enfermedad seriamente descuidada.”

Fexinidazole es un derivado de 5 nitroimidazole que fue redescubierto en 2005, con la colaboración con el instituto suizo de la salud tropical y pública, durante la búsqueda de DNDi para las composiciones con actividad antiparásito, después de ser convertido y después abandono por razones estratégicas por Hoechst (ahora Sanofi) en los años 80. En 2009, DNDi y Sanofi concluyeron un acuerdo de la colaboración para el revelado, la fabricación, y la distribución del fexinidazole, con DNDi responsable del revelado preclínico, clínico, y farmacéutico, y de Sanofi para el revelado industrial, la inscripción, la producción, y la distribución de la droga.

“Esta ruptura terapéutica es la última piedra miliaria de la consolidación a largo plazo de Sanofi a la enfermedad durmiente,” dijo al Dr. Ameet Nathwani, el vicepresidente función médica del director médico y ejecutivo. “Fexinidazole es la prueba que las sociedades entre los sectores públicos y privados pueden entregar el remedio seguro y de manera efectiva para los pacientes descuidados. Sanofi es orgulloso donar este remedio a la Organización Mundial de la Salud como parte de nuestra misión para soportar la eliminación de la enfermedad durmiente.”

En diciembre de 2017, Sanofi sometió un expediente regulador a la dependencia de remedio europeo bajo artículo 58 de la regla 726/2004, un mecanismo regulador innovador previsto para la revista del nuevo remedio destinado para el uso fuera de la unión europea. Teniendo en cuenta la participación de países endémicos (Manual del Transportista y Uganda) y del WHO en la evaluación del expediente regulador del fexinidazole, la aprobación bajo artículo 58 también facilita y podría acelerar las inscripciones futuras del producto nacional y el acceso paciente.

“Así como los Ministerios de Sanidad en países endémicos la hemos mostrado que es posible conducto las juicios de alta calidad en las fijaciones más desafiadoras,” dijo al Dr. Nathalie Strub-Wourgaft, director de DNDi de las enfermedades tropicales Neglected. “Éste es solamente el primer paso - ahora necesitamos asegurarnos que los pacientes puedan llegar hasta y beneficiarse de esta nueva droga.”

Para desarrollar el fexinidazole, DNDi pasó el EUR 55 millones (USD 62,5 millones), que incluye los costos relacionados con el revelado preclínico y los estudios clínicos. El proyecto fue soportado por siete países europeos (Francia, Alemania, los Países Bajos, Noruega, España, Suiza, y el Reino Unido) así como los donantes privados incluyendo el Bill y el asiento de Melinda Gates y Médecins sin Frontières.

Fuente: https://www.dndi.org/2018/media-centre/press-releases/ema-recommends-fexinidazole-first-all-oral-treatment-sleeping-sickness/