La FDA accorde à l'approbation accélérée au médicament d'oncologie pour la demande de règlement du gestionnaire génétique principal du cancer

Les États-Unis Food and Drug Administration ont aujourd'hui accordé à l'approbation accélérée à Vitrakvi (larotrectinib), à une demande de règlement pour les patients adultes et pédiatriques dont les cancers ont un caractère génétique spécifique (biomarqueur).

C'est la deuxieme fois que l'agence a reconnu un traitement contre le cancer basé sur un biomarqueur courant en travers de différents types de tumeurs plutôt que l'emplacement dans le fuselage où la tumeur est provenue. Les marques d'homologation un paradigme neuf dans le développement des médicaments contre le cancer qui sont le « tissu agnostique. » Il suit les polices que la FDA a développées dans un document d'orientation publié plus tôt cette année.

Vitrakvi est indiqué pour la demande de règlement des patients adultes et pédiatriques avec les tumeurs solides qui ont une fusion de génique neurotrophic du récepteur tyrosine kinase (NTRK) sans mutation connue de résistance acquise, sont métastatique ou où la résection chirurgicale est susceptible d'avoir comme conséquence la morbidité sévère et de n'avoir aucune alternative thérapeutique satisfaisante ou qui ont progressé après demande de règlement.

« Marques d'homologation d'aujourd'hui une autre opération dans une commande des vitesses importante vers traiter des cancers basés sur leur génétique de tumeur plutôt que leur site d'origine dans le fuselage, » a dit commissaire Scott Gottlieb, ce traitement site-agnostique neuf de FDA d'oncologie de M.D. « n'est pas spécifique à un cancer surgissant dans un organe du corps particulier, tel que le sein ou le cancer du côlon. Son approbation réfléchit des avances dans l'utilisation des biomarqueurs au développement de médicament de guide et la distribution plus visée du médicament. Nous avons maintenant la capacité de s'assurer que les patients droits obtiennent la bonne demande de règlement au bon moment. Ce programme de développement de type de traitement, qui a inscrit des patients présentant différentes tumeurs mais une mutation génique courante, n'aurait pas été possible il y a une décennie parce que nous avons connu beaucoup moins au sujet de telles mutations de cancer. Utilisant notre nomination de traitement de découverte et procédés d'approbation accélérés, nous supportons l'innovation dans le développement de médicament d'oncologie de précision et l'évolution de plus viser et des traitements efficaces pour des malades du cancer. C'est particulièrement vrai quand il s'agit de cancers pédiatriques. Nous sommes commis à continuer à avancer un cadre plus moderne des modèles de test clinique qui supportent les innovations plus visées en travers des types de la maladie basés sur notre compréhension croissante de la biologie fondamentale des maladies comme le cancer. »

La recherche a prouvé que les gènes de NTRK, qui codent pour des protéines de concentrations techniques de référence, peuvent devenir protégés par fusible à d'autres gènes anormalement, ayant pour résultat l'accroissement signale qui supportent l'accroissement des tumeurs. Les fusions de NTRK sont rares mais se produisent dans les cancers surgissant dans beaucoup de sites du fuselage. Avant l'approbation d'aujourd'hui, il n'y avait eu aucune demande de règlement pour les cancers qui expriment fréquemment cette mutation, comme le carcinome sécrétoire analogique mammaire, le néphrome mésoblastique congénital cellulaire ou mélangé et le fibrosarcome infantile.

L'efficacité du larotrectinib a été étudiée dans trois tests cliniques qui ont compris 55 pédiatriques et patients adultes avec les tumeurs solides qui ont eu une fusion de génique recensée de NTRK sans mutation de résistance et était métastatique ou où la résection chirurgicale était susceptible d'avoir comme conséquence la morbidité sévère. Ces patients n'ont eu aucune alternative thérapeutique satisfaisante ou ont eu le cancer qui a progressé après demande de règlement.

Larotrectinib a expliqué un taux de réponse général de 75 pour cent en travers de différents types de tumeurs solides. Ces réactions étaient durables, avec 73 pour cent de réactions durant au moins six mois, et 39 pour cent durant une année ou plus lorsque des résultats se sont analysés. Les exemples de la tumeur tape avec une fusion de NTRK qui a répondu au larotrectinib comprennent le sarcome mou de tissu, le cancer de glande salivaire, le cancer infantile de fibrosarcome, de cancer de la thyroïde et de poumon.

Vitrakvi a reçu une approbation accélérée, qui permet à la FDA de reconnaître des médicaments pour que les états graves remplissent besoin médical imprévisible utilisant la caractéristique de test clinique qui est pensée pour prévoir un avantage clinique aux patients. D'autres tests cliniques sont exigés pour confirmer l'avantage clinique de Vitrakvi et le parraineur entreprend ou planification pour conduire ces études.

Les effets secondaires classiques rapportés par des patients recevant Vitrakvi dans les tests cliniques comprennent la fatigue, la nausée, la toux, la constipation, la diarrhée, le vertige, vomissant, et les taux sanguins d'enzymes accrues d'AST et d'alt dans le foie. Des fournisseurs de soins de santé sont informés surveiller le patient alt et le foie d'AST vérifie toutes les deux semaines pendant le premier mois de la demande de règlement, puis mensuellement et comme cliniquement indiqué. Les femmes qui sont enceintes ou l'allaitement maternel ne devraient pas prendre Vitrakvi parce qu'il peut entraîner le tort à un foetus se développant ou à un bébé nouveau-né. Les patients devraient se plaindre de signes de réactions neurologiques telles que le vertige.

La FDA a accordé à cette nomination de traitement de révision et de découverte prioritaire d'application. Vitrakvi a également reçu la nomination orpheline de médicament, qui fournit des incitations pour soutenir et encourager le développement des médicaments pour des maladies rares.


La FDA a accordé à l'approbation de Vitrakvi à l'oncologie de Loxo.

Source : https://www.fda.gov