FDA accorda l'approvazione accelerata alla droga dell'oncologia per il trattamento del driver genetico chiave di cancro

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno accordato l'approvazione accelerata a Vitrakvi (larotrectinib), un trattamento per i pazienti adulti e pediatrici di cui i cancri hanno una funzionalità genetica specifica (biomarcatore).

Ciò è la seconda volta l'agenzia ha approvato un trattamento del cancro basato su un biomarcatore comune attraverso i tipi differenti di tumori piuttosto che la posizione nell'organismo dove il tumore è nato. I marchi d'omologazione un nuovo paradigma nello sviluppo delle droghe di cancro che sono “il tessuto agnostico.„ Segue le polizze che FDA ha sviluppato in un documento di orientamento pubblicato all'inizio di quest'anno.

Vitrakvi è indicato per il trattamento dei pazienti adulti e pediatrici con i tumori solidi che hanno una fusione neurotrophic del gene del recettore tirosina chinasi (NTRK) senza una mutazione acquistata conosciuta della resistenza, è metastatico o dove la resezione chirurgica è probabile provocare la morbosità severa e non avere trattamenti alternativi soddisfacenti o che ha progredito dopo il trattamento.

“Odierni marchi d'omologazione un altro punto in uno spostamento importante verso il trattamento dei cancri basati sulla loro genetica del tumore piuttosto che il loro sito dell'origine nell'organismo,„ ha detto commissario Scott Gottlieb, questa nuova terapia sito-agnostica di FDA dell'oncologia di M.D. “non è specifico ad un cancro che sorge in un organo particolare dell'organismo, quali il petto o il tumore del colon. La sua approvazione riflette gli avanzamenti nell'uso dei biomarcatori allo sviluppo della droga della guida e nella consegna mirata a di medicina. Ora abbiamo la capacità di assicurarci che i pazienti giusti ottengano il giusto trattamento al momento giusto. Questo tipo di programma di sviluppo della droga, che ha iscritto i pazienti con differenti tumori ma mutazione genetica comune, non sarebbe stato possibile una decade fa perché abbiamo conosciuto molto di meno circa tali mutazioni del cancro. Facendo uso della nostri designazione di terapia dell'innovazione e trattamenti di approvazione accelerati, supportiamo l'innovazione nello sviluppo della droga dell'oncologia di precisione e l'evoluzione dei trattamenti mirati a e più efficaci per i malati di cancro. Ciò è particolarmente vera quando si tratta dei cancri pediatrici. Siamo commessi alla continuazione avanzare una struttura più moderna delle progettazioni di test clinico che supportano le innovazioni mirate a attraverso i tipi di malattia basati sulla nostra comprensione crescente della biologia di fondo delle malattie come cancro.„

La ricerca ha indicato che i geni di NTRK, che codificano per le proteine di TRK, possono essere fusi anormalmente ad altri geni, con conseguente crescita segnala che sostengono la crescita dei tumori. Le fusioni di NTRK sono rare ma si presentano nei cancri che sorgono in molti siti dell'organismo. Prima di odierna approvazione, non c'era stato il trattamento per i cancri che esprimono frequentemente questa mutazione, come carcinoma secretivo analogico mammario, nephroma mesoblastic congenito cellulare o misto e fibrosarcoma infantile.

L'efficacia di larotrectinib è stata studiata in tre test clinici che hanno incluso 55 pediatrici ed i pazienti adulti con i tumori solidi che hanno avuti una fusione identificata del gene di NTRK senza una mutazione della resistenza ed era metastatica o dove la resezione chirurgica era probabile provocare la morbosità severa. Questi pazienti non hanno avuti trattamenti alternativi soddisfacenti o hanno avuti cancro che ha progredito dopo il trattamento.

Larotrectinib ha dimostrato un tasso di risposta globale di 75 per cento attraverso i tipi differenti di tumori solidi. Queste risposte erano durevoli, con 73 per cento delle risposte che durano almeno sei mesi e 39 per cento che durano un anno o più quando i risultati sono stati analizzati. Gli esempi del tumore digita con una fusione di NTRK che ha risposto a larotrectinib comprende il sarcoma del tessuto molle, il cancro della ghiandola salivare, il fibrosarcoma infantile, il tumore della tiroide ed il cancro polmonare.

Vitrakvi ha ricevuto un'approvazione accelerata, che permette a FDA di approvare le droghe affinchè le circostanze serie soddisfacesse un bisogno medico insoddisfatto facendo uso dei dati di test clinico che sono pensati per predire un vantaggio clinico ai pazienti. Ulteriori test clinici sono richiesti per confermare il vantaggio clinico di Vitrakvi ed il garante sta intraprendendo o pianificazione condurre questi studi.

Gli effetti secondari comuni riferiti dai pazienti che ricevono Vitrakvi nei test clinici comprendono la fatica, la nausea, la tosse, la costipazione, la diarrea, le vertigini, vomitanti ed i livelli di sangue degli enzimi aumentati dell'alt e di AST nel fegato. I fornitori di cure mediche si consigliano di riflettere il paziente alt ed il fegato di AST verifica ogni due settimane durante il primo mese del trattamento, quindi mensilmente e come indicato clinicamente. Le donne che sono incinte o l'allattamento al seno non dovrebbero catturare Vitrakvi perché può causare il danno ad un feto o ad un neonato di sviluppo. I pazienti dovrebbero riferire i segni delle reazioni neurologiche quale vertigini.

FDA ha accordato questa designazione di terapia di esame e dell'innovazione di priorità dell'applicazione. Vitrakvi egualmente ha ricevuto la designazione del medicinale orfano, che fornisce gli incentivi per assistere ed incoraggiare lo sviluppo delle droghe per le malattie rare.


FDA ha accordato l'approvazione di Vitrakvi all'oncologia di Loxo.

Sorgente: https://www.fda.gov