O FDA concede a aprovação acelerada à droga da oncologia para o tratamento do motorista genético chave do cancro

Os E.U. Food and Drug Administration concederam hoje a aprovação acelerada a Vitrakvi (larotrectinib), um tratamento para os pacientes adultos e pediatras cujos os cancros têm uma característica genética específica (biomarker).

Isto é a segunda vez que a agência aprovou um tratamento contra o cancro baseado em um biomarker comum através dos tipos diferentes de tumores um pouco do que o lugar no corpo onde o tumor originou. As marcas de aprovação um paradigma novo na revelação das drogas de cancro que são o “tecido agnóstico.” Segue as políticas que o FDA desenvolveu em um original da orientação liberado no começo desse ano.

Vitrakvi é indicado para o tratamento de pacientes adultos e pediatras com os tumores contínuos que têm uma fusão neurotrophic do gene da quinase da tirosina do receptor (NTRK) sem uma mutação adquirida conhecida da resistência, é metastático ou onde a resseção cirúrgica é provável conduzir à morbosidade severa e não ter nenhum tratamento alternativo satisfatório ou que progrediu depois do tratamento.

“Marcas de aprovação de hoje uma outra etapa em uma SHIFT importante para o tratamento dos cancros baseados em sua genética do tumor um pouco do que seu local da origem no corpo,” disse o comissário Scott Gottlieb do FDA, terapia local-agnóstica nova da oncologia de M.D. “esta não é específico a um cancro que elevara em um órgão particular do corpo, tal como o peito ou o cancro do cólon. Sua aprovação reflecte avanços no uso dos biomarkers à revelação da droga do guia e na entrega mais visada da medicina. Nós temos agora a capacidade para certificar-se de que os pacientes adequados obtêm o tratamento direito na hora certa. Este tipo de programa de revelação da droga, que registrou pacientes com tumores diferentes mas uma mutação genética comum, não seria possível uma década há porque nós conhecemos muito menos sobre tais mutações do cancro. Usando nossos designação da terapia da descoberta e processos de aprovação acelerados, nós apoiamos a inovação na revelação da droga da oncologia da precisão e a evolução de tratamentos mais visados e mais eficazes para pacientes que sofre de cancro. Isto é especialmente verdadeiro quando se trata dos cancros pediatras. Nós somos comprometidos à continuação avançar uma estrutura mais moderna dos projectos do ensaio clínico que apoiam inovações mais visadas através dos tipos da doença baseados em nossa compreensão crescente da biologia subjacente das doenças como o cancro.”

A pesquisa mostrou que os genes de NTRK, que codificam para proteínas das concentrações técnicas de referência, podem se tornar fundidos a outros genes anormalmente, tendo por resultado o crescimento sinaliza que apoiam o crescimento dos tumores. As fusões de NTRK são raras mas ocorrem nos cancros que elevaram em muitos locais do corpo. Antes da aprovação de hoje, não tinha havido nenhum tratamento para os cancros que expressam freqüentemente esta mutação, como a carcinoma secretory análoga mamário, nephroma mesoblastic congenital celular ou misturado e fibrosarcoma infantil.

A eficácia do larotrectinib foi estudada em três ensaios clínicos que incluíram 55 pediatras e os pacientes adultos com tumores contínuos que tiveram uma fusão identificada do gene de NTRK sem uma mutação da resistência e era metastática ou onde a resseção cirúrgica era provável conduzir à morbosidade severa. Estes pacientes não tiveram nenhum tratamento alternativo satisfatório nem estiveram com o cancro que progrediu depois do tratamento.

Larotrectinib demonstrou uma taxa de resposta total de 75 por cento através dos tipos diferentes de tumores contínuos. Estas respostas eram duráveis, com 73 por cento das respostas que duram pelo menos seis meses, e 39 por cento que duram um ano ou mais então os resultados foram analisados. Os exemplos do tumor dactilografam com uma fusão de NTRK que responda ao larotrectinib inclua o sarcoma macio do tecido, o cancro da glândula salivar, o fibrosarcoma infantil, o cancro de tiróide e o câncer pulmonar.

Vitrakvi recebeu uma aprovação acelerada, que permitisse o FDA de aprovar drogas para que as circunstâncias sérias encham uma necessidade médica não satisfeita usando os dados do ensaio clínico que são pensados para prever um benefício clínico aos pacientes. Uns ensaios clínicos mais adicionais são exigidos para confirmar o benefício clínico de Vitrakvi e o patrocinador está conduzindo ou planeia-os conduzir estes estudos.

Os efeitos secundários comuns relatados pelos pacientes que recebem Vitrakvi nos ensaios clínicos incluem a fadiga, a náusea, a tosse, a constipação, a diarreia, a vertigem, o vômito, e os níveis de sangue da enzima aumentada de AST e de ALT no fígado. Os fornecedores de serviços de saúde são recomendados monitorar o paciente ALT e o fígado de AST testa cada duas semanas durante o primeiro mês do tratamento, a seguir mensalmente e como indicado clìnica. As mulheres que estão grávidas ou a amamentação não devem tomar Vitrakvi porque pode causar o dano a um feto se tornando ou a um bebê recém-nascido. Os pacientes devem relatar sinais de reacções neurológicas tais como a vertigem.

O FDA concedeu esta designação da terapia da revisão e da descoberta da prioridade da aplicação. Vitrakvi igualmente recebeu a designação órfão da droga, que oferece incentivos para ajudar e incentivar à revelação das drogas para doenças raras.


O FDA concedeu a aprovação de Vitrakvi à oncologia de Loxo.

Source: https://www.fda.gov