El FDA concede la aprobación acelerada a la droga de la oncología para el tratamiento del impulsor genético dominante del cáncer

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration concedieron hoy la aprobación acelerada a Vitrakvi (larotrectinib), un tratamiento para los pacientes adultos y pediátricos cuyos cánceres tienen una característica genética específica (biomarker).

Esto es la segunda vez que la dependencia ha aprobado un tratamiento contra el cáncer basado en un biomarker común a través de diversos tipos de tumores bastante que la situación en la carrocería en donde el tumor originó. Las marcas de aprobación un nuevo paradigma en el revelado de los medicamentos para el cáncer que son el “tejido agnóstico.” Sigue los planes de acción que el FDA desarrolló en un documento de la dirección liberado a principios de este año.

Vitrakvi se indica para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con los tumores sólidos que tienen una fusión neurotrophic del gen de la cinasa de la tirosina del receptor (NTRK) sin una mutación detectada sabida de la resistencia, es metastático o donde está probable la resección quirúrgica dar lugar a morbosidad severa y no tener ningún tratamiento alternativo satisfactorio o que ha progresado después del tratamiento.

“Marcas de aprobación de hoy otro paso en un movimiento importante hacia tratar los cánceres basados en su genética del tumor bastante que su sitio del origen en la carrocería,” dijo a comisión Scott Gottlieb, esta nueva terapia sitio-agnóstica del FDA de la oncología de M.D. “no es específico a un cáncer que se presentaba en un órgano determinado de la carrocería, tal como pecho o cáncer de colon. Su aprobación refleja avances en el uso de biomarkers al revelado de la droga de la guía y el lanzamiento apuntado del remedio. Ahora tenemos la capacidad de asegurarse de que los pacientes adecuados consiguen el tratamiento correcto en el momento adecuado. Este tipo de programa de revelado de la droga, que alistó a pacientes con diversos tumores pero una mutación de gen común, no habría sido posible hace una década porque conocíamos mucho menos sobre tales mutaciones del cáncer. Usando nuestra designación de la terapia de la ruptura y procesos de aprobación acelerados, soportamos la innovación en el revelado de la droga de la oncología de la precisión y la evolución de tratamientos apuntados y más efectivos para los enfermos de cáncer. Esto es especialmente verdad cuando se trata de cánceres pediátricos. Estamos comprometidos a continuar avance un marco más moderno de los diseños de la juicio clínica que soportan innovaciones apuntadas a través de los tipos de la enfermedad basados en nuestra comprensión cada vez mayor de la biología subyacente de enfermedades como cáncer.”

La investigación ha mostrado que los genes de NTRK, que codifican para las proteínas del TRK, pueden fundirse a otros genes anormalmente, dando por resultado incremento hace señales que soporten el incremento de tumores. Las fusiones de NTRK son raras pero ocurren en los cánceres que se presentan en muchos sitios de la carrocería. Antes de la aprobación de hoy, no había habido tratamiento para los cánceres que expresan con frecuencia esta mutación, como carcinoma secretor analógico mamario, nephroma mesoblastic congénito celular o mezclado y fibrosarcoma infantil.

La eficacia del larotrectinib fue estudiada en tres juicios clínicas que incluyeron 55 pediátricos y a pacientes adultos con los tumores sólidos que tenían una fusión determinada del gen de NTRK sin una mutación de la resistencia y era metastática o donde estaba probable la resección quirúrgica dar lugar a morbosidad severa. Estos pacientes no tenían ningún tratamiento alternativo satisfactorio ni tenían cáncer que progresó después del tratamiento.

Larotrectinib demostró una tasa de respuesta total del 75 por ciento a través de diversos tipos de tumores sólidos. Estas reacciones eran duraderas, con el 73 por ciento de reacciones que duraban por lo menos seis meses, y el 39 por ciento durando un año o más cuando los resultados eran analizados. Los ejemplos del tumor pulsan con una fusión de NTRK que respondió al larotrectinib incluya el sarcoma suave del tejido, el cáncer de la casquillo del prensaestopas salival, el fibrosarcoma infantil, el cáncer de tiroides y el cáncer de pulmón.

Vitrakvi recibió una aprobación acelerada, que permite al FDA aprobar las drogas para que las condiciones serias llenen una necesidad médica incumplida usando los datos de la juicio clínica que se piensan para predecir una ventaja clínica a los pacientes. Otras juicios clínicas se requieren para confirmar la ventaja clínica de Vitrakvi y el patrocinador está conducto o proyecta conducto estos estudios.

Los efectos secundarios comunes denunciados por los pacientes que reciben Vitrakvi en juicios clínicas incluyen fatiga, náusea, tos, el estreñimiento, la diarrea, los vértigos, vomitando, y los niveles de sangre de la enzima creciente de AST y del ALT en el hígado. Los proveedores de asistencia sanitaria se aconsejan vigilar al paciente ALT y el hígado de AST prueba cada dos semanas durante el primer mes del tratamiento, después mensualmente y según lo indicado clínico. Las mujeres que están embarazadas o el amamantamiento no deben tomar Vitrakvi porque puede causar daño a un feto que se convierte o a un bebé recién nacido. Los pacientes deben denunciar los signos de reacciones neurológicas tales como vértigos.

El FDA concedió esta designación de la terapia de la revista y de la ruptura de la prioridad del uso. Vitrakvi también recibió la designación huérfana de la droga, que ofrece incentivos para ayudar y para animar al revelado de las drogas para las enfermedades raras.


El FDA concedió la aprobación de Vitrakvi a la oncología de Loxo.

Fuente: https://www.fda.gov