Avances dans la thérapie génique pour des troubles sanguins hérités

La thérapie génique retient beaucoup de promesse en médicament. Si nous pourrions en toute sécurité modifier notre propre ADN, nous pourrions éliminer les maladies nos ancêtres réussis vers le bas à nous.

Maintenant, une équipe des chercheurs d'Université du Delaware a expliqué un pas en avant important dans la thérapie génique en concevant les microparticules qui fournissent le matériau de gène-réglementation aux cellules hématopoïétiques de cheminée et d'ancêtre, que sous tension profondément en notre moelle osseuse et dirigez la formation des globules sanguins. Dans un papier publié en la Science de tourillon avance, Chen-Yuan Kao, un étudiant au doctorat en génie chimique, et Eleftherios T. (Terry) Papoutsakis, présidence d'Unidel Eugene dupont du bureau d'études chimique et biomoléculaire, décrivent comment ils ont employé les microparticules mégacaryocytaires, qui diffusent naturellement dans le flot de sang, pour livrer le plasmide ADN et petit RNAs aux cellules souche hématopoïétiques.

Avec plus de développement, cette technologie pourrait être utile dans la demande de règlement pour les troubles sanguins hérités qui affectent des milliers d'Américains. Ceux-ci comprennent, par exemple, la drépanocytose, une maladie qui entraîne les hématies anormalement formées, et la thalassémie, qui perturbe la production de l'hémoglobine de protéine du sang.

Les méthodes développées par Kao et Papoutsakis pourraient également être employées pour fournir le médicament personnalisé, parce que ces microparticules peuvent être individuellement produites et enregistrées congelé pour chaque patient, ont dit Papoutsakis.

Cette approche nouvelle a des avantages par rapport à d'autres approches à l'étude.

« Beaucoup de chercheurs essayent de livrer ADN, acides nucléiques, ou des médicaments aux cellules souche hématopoïétiques d'objectif, » a dit Papoutsakis. « C'est la bonne cellule à viser parce qu'il provoque tous les globules sanguins. »

Modifiez ces cellules, et vous pourriez, dans la théorie, écarter l'anomalie génétique pour les la plupart ou la durée de tout les patient.

Cependant, quelques méthodes précédemment développées pour viser ces cellules souche fournissent le matériel génétique avec l'aide d'un virus, risquant des effets secondaires au patient, ont dit Papoutsakis. Au lieu de cela, l'équipe d'Université du Delaware a développé une méthode qui tire profit des particules minuscules qui flottent déjà dans le flot de sang : microparticules mégacaryocytaires. Kao et Papoutsakis ont constaté qu'ils pourraient charger ces microparticules avec du matériau de gène-réglementation et qu'ils infiltreraient seulement les cellules souche désirées, grâce aux propriétés particulières sur la surface des microparticules.

Source : https://www.udel.edu/udaily/2018/november/terry-papoutsakis-gene-therapy-blood-disorders/