Avanzamenti nella terapia genica per i disordini di sangue ereditati

La terapia genica tiene molta promessa nella medicina. Se potessimo alterare sicuro il nostro proprio DNA, potremmo eliminare le malattie i nostri antenati passati giù noi.

Ora, un gruppo dell'università di ricercatori di Delaware ha dimostrato un passo avanti importante nella terapia genica costruendo le microparticelle che consegnano il materiale diregolamentazione alle celle ematopoietiche del progenitore e del gambo, che in tensione in profondità in nostro midollo osseo e diriga la formazione di globuli. In un documento pubblicato nella scienza del giornale avanza, Chen-Yuan Kao, uno studente di laurea in ingegneria chimica e Eleftherios il T. (Terry) Papoutsakis, presidenza di Unidel Eugene Du Pont di assistenza tecnica chimica e biomolecolare, descrive come hanno usato le microparticelle megakaryocytic, che circolano naturalmente nella circolazione sanguigna, per consegnare il plasmide DNAs e piccolo RNAs alle cellule staminali ematopoietiche.

Con il più sviluppo, questa tecnologia potrebbe essere utile nel trattamento per i disordini di sangue ereditati che pregiudicano migliaia di Americani. Questi comprendono, per esempio, l'anemia faciforme, una malattia che causa i globuli rossi anormalmente a forma di e la talassemia, che interrompe la produzione dell'emoglobina della proteina del sangue.

I metodi messi a punto da Kao e da Papoutsakis potrebbero anche essere usati per consegnare la medicina personale, perché queste microparticelle possono essere generate e memorizzate determinato congelato per ogni paziente, hanno detto Papoutsakis.

Questo approccio novello presenta i vantaggi sopra altri approcci in esame.

“Molti ricercatori stanno provando a consegnare il DNA, acidi nucleici, o droghe alle cellule staminali ematopoietiche dell'obiettivo,„ ha detto Papoutsakis. “Questa è la giusta cella da mirare a perché provoca tutti i globuli.„

Alteri quelle celle e potreste, nella teoria, evitare il difetto genetico per la maggior parte o la vita di tutto paziente.

Tuttavia, alcuni metodi precedentemente messi a punto per mirare a queste cellule staminali consegnano il materiale genetico con l'aiuto di un virus, rischiante gli effetti secondari al paziente, hanno detto Papoutsakis. Invece, l'università di gruppo di Delaware ha messo a punto un metodo che approfitta delle particelle minuscole che già fluttuano nella circolazione sanguigna: microparticelle megakaryocytic. Kao e Papoutsakis hanno trovato che potrebbero caricare queste microparticelle con materiale diregolamentazione e che si sarebbero infiltrati soltanto nelle cellule staminali desiderate, grazie ai beni speciali sulla superficie delle microparticelle.

Sorgente: https://www.udel.edu/udaily/2018/november/terry-papoutsakis-gene-therapy-blood-disorders/