Avanços na terapia genética para desordens de sangue herdadas

A terapia genética mantem muita promessa na medicina. Se nós poderíamos com segurança alterar nosso próprio ADN, nós pudemos eliminar doenças nossos antepassados passados para baixo a nós.

Agora, uma equipe da universidade de pesquisadores de Delaware demonstrou uma etapa principal para a frente na terapia genética projetando as micropartícula que entregam o material deregulamento às pilhas hematopoietic da haste e do ancestral, que vivo profundamente em nossa medula e dirija a formação de glóbulos. Em um papel publicado na ciência do jornal avança, Chen-Yuan Kao, um estudante doutoral na engenharia química, e Eleftherios T. (Terry) Papoutsakis, cadeira de Unidel Eugene Du Pont da engenharia química e biomolecular, descreve como usaram as micropartícula megakaryocytic, que circulam naturalmente no córrego do sangue, para entregar o plasmídeo DNAs e RNAs pequeno às células estaminais hematopoietic.

Com mais revelação, esta tecnologia poderia ser útil no tratamento para as desordens de sangue herdadas que afectam milhares de americanos. Estes incluem, por exemplo, a anemia da célula falciforme, uma doença que cause glóbulos vermelhos anormalmente dados forma, e o thalassemia, que interrompe a produção da hemoglobina da proteína de sangue.

Os métodos desenvolvidos por Kao e por Papoutsakis poderiam igualmente ser usados para entregar a medicina personalizada, porque estas micropartícula podem individualmente ser geradas e armazenado congelado para cada paciente, disseram Papoutsakis.

Esta aproximação nova tem vantagens sobre outras aproximações sob a investigação.

“Muitos pesquisadores estão tentando entregar ADN, ácidos nucleicos, ou drogas às células estaminais hematopoietic do alvo,” disse Papoutsakis. “Esta é a pilha direita a visar porque causa todos os glóbulos.”

Altere aquelas pilhas, e você poderia, na teoria, defender fora o defeito genético para a maioria ou a vida de todo o paciente.

Contudo, alguns métodos previamente desenvolvidos para visar estas células estaminais entregam o material genético com ajuda de um vírus, arriscando efeitos secundários ao paciente, disseram Papoutsakis. Em lugar de, a universidade da equipe de Delaware desenvolveu um método que se aproveitasse das partículas minúsculas que já flutuam no córrego do sangue: micropartícula megakaryocytic. Kao e Papoutsakis encontraram que poderia carregar estas micropartícula com o material deregulamento e que infiltrariam somente as células estaminais desejadas, agradecimentos às propriedades especiais na superfície das micropartícula.

Source: https://www.udel.edu/udaily/2018/november/terry-papoutsakis-gene-therapy-blood-disorders/